箭頭製藥公司（Arrowhead Pharmaceuticals）是一家老牌醫藥研發創新公司，通過沉默基因技術應用於難治性疾病領域藥物研發。在Arrowhead公司最新的藥物研究進展更新中，該公司更新了旗下三種肝髒新藥項目研究進展（見下圖：來自Arrowhead Pharmaceuticals即將舉行的會議，會議提供三份肝髒領域新藥進展摘要）。
B肝箭頭製藥更新研究進展，三份摘要披露，涵蓋新藥JNJ-3989
第一項摘要：在研B肝新藥JNJ-3989進展。題目：短干擾RNA JNJ-3989聯合治療慢性B肝顯示出所有病毒標誌物的有效降低，但沒有發現B肝表面抗原（HBsAg）降低與基線因素相關。這是一份口頭報告，將由Edward Gane等科學家，於2021年6月25日15:15 CEST匯報該研究詳細研究進展和試驗數據。
第二項摘要：肝纖維化在研新藥ARO-AAT進展。題目：ARO-AAT是一種正處於研究階段的RNAi治療劑，它可以通過減少肝內Z-AAT負擔來改善肝纖維化。這也是一份口頭報告，將由Pavel Strnad等科學家，於美國東部時間2021年6月26日12:15對外宣布該研究進展和試驗數據。
面肩肱型肌營養不良症（FSHD）在研新藥ARO-DUX4進展。2021年6月25日箭頭製藥公司的生物學高級科學家II Jonathan Van Dyke 博士將就ARO-DUX4的臨床前開發發表口頭報告。
第三項摘要：非酒精性脂肪性肝炎（NASH）在研新藥ARO-HSD進展。題目：ARO-HSD疑似可降低NASH患者的肝髒HSD17B13 mRNA表達和蛋白質水準。這是該研究率先發布的最新海報題目，將由Edward Gane等科學家於中國東部時間2021年6月23日8:00對外宣布該研究進展和試驗數據。
此外，今年的歐肝會即將到來，即2021年6月23日至26日全球肝病領域臨床工作者和藥物科學家將參加2021年國際肝髒大會™ - 歐洲肝髒研究協會 (EASL) 年會。以上就是Arrowhead Pharmaceuticals藥物研發管線更新情況，上述研究藥物均還未上市，正在積極地進行臨床前和臨床試驗階段，用以評估藥物安全性和有效性。
小番健康結語：讀者較為關心的B肝在研新藥JNJ-3989研究進展也涵蓋其中，特別提醒第一項摘要的口頭匯報工作，將會在2021年6月25日對外宣布完整的實驗數據和研究結論。目前來看，箭頭製藥公司應用於藥物開發多是使用RNA干擾技術，Arrowhead療法觸發干擾機制主要以誘導快速、深入和持久的靶基因消除。RNA干擾或RNAi是存在於活細胞中的一種機制，可以抑製特定基因表達，從而影響特定蛋白質產生。
上述研究藥物均是基於Arrowhead公司的RNAi療法，運用這種基因沉默自然途徑以求開發藥物。JNJ-3989（以往名稱ARO-HBV），在其II期臨床研究中，被證明符合安全性，且未出現嚴重藥物相互作用，採用皮下注射給藥劑型，可影響HBV-cccDNA與整合的HBVDNA轉錄本。返回搜狐，查看更多
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