新研究結果出爐，全球首個納米抗體藥物有望在美獲批！

近日，賽諾菲於《新英格蘭醫學雜誌》上公布了納米抗體藥物Cablivi（caplacizumab）III期研究的積極結果，用於治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）成人患者。

aTTP是一種罕見的、基於自身免疫的致命性凝血障礙，以全身小血管大範圍血栓形成為主要特徵。

該疾病可導致嚴重的血小板減少症、微血管病變性溶血性貧血、局部缺血和廣泛器官損傷，尤其是大腦和心臟。並且，aTTP發作時患者將面臨鋼彈20%的死亡風險。

目前，aTTP標準療法包括每日血漿置換術及免疫抑製療法。但患者在接受現有療法治療後，仍有可能出現急性凝血情況，如中風、心臟病發作，以及疾病複發。

在一項針對aTTP患者的III期研究中，Cablivi與血漿置換術和免疫抑製療法聯用，顯著縮短了血小板計數正常化時間，達到了研究的主要終點。

結果顯示，相較於安慰劑，接受Cablivi治療的患者aTTP相關死亡、複發或至少一次主要血栓栓塞事件發生率減低了74%；aTTP複發率降低了67％；三種器官損傷標誌物（乳酸脫氫酶、心肌肌鈣蛋白I和血清肌酐）可更快實現正常化；重症監護室和醫院停留時間分別縮短65％和31％。

該研究第一作者、倫敦大學學院醫院血液學教授瑪麗·斯卡利說，「aTTP是一種危及生命的疾病，目前療法並不能完全阻止患者全身小血管大範圍血栓形成，使患者面臨高發病率和早期死亡風險。而這些研究結果表明，Cablivi有潛力解決這一未被滿足的重大醫療需求，並為那些面臨該疾病潛在威脅的人提供幫助。」

Cablivi是一種強效選擇性雙價抗血管性血友病因子（vWF）納米抗體，可抑製超大vWF多聚體與血小板之間的相互作用，從而阻止導致血小板減少、組織缺血和器官功能障礙的微小血凝塊形成和積聚。

該藥物由比利時生物技術公司Ablynx所研製。

2018年1月，賽諾菲花費39億歐元（約300億人民幣）將Ablynx納入收購版圖，並獲得了該公司包括Cablivi在內的多款核心產品。

同年9月3日，Cablivi於歐盟委員會（EC）獲批上市，用於治療經歷一次aTTP發作的成人患者。

此外，美國食品藥品管理局（FDA）也已接受了該藥物治療18歲及以上aTTP患者的生物製品許可申請，並將於今年2月6日作出對該藥物的批準決定。

Cablivi能否成功在美獲批，結果值得期待。

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