狐觀美國 | 世界最貴藥物或將誕生！FDA將批準500萬一針的基因療法

○文 / 管顏青 編 / 袁月

1型脊髓性肌肉萎縮症是最常見的致死性神經肌肉疾病之一，屬常染色體隱性遺傳病，發病率為1/6000—1/10000。2018年5月，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，脊髓性肌萎縮症被收錄其中。患者無法進行呼吸、吞咽、說話和行走等基本功能。如果不接受治療，嬰兒的肌肉會出現進行性肌無力，最終導致癱瘓或死亡，通常患者無法活過兩周歲。

目前，該病主要為對症支持療法，基因療法Zolgensma是非常有希望的特效治療手段，這也是世界上第二種治療脊髓性肌萎縮症的藥物。其製造商諾華公司稱，Zolgensma是一種通過注射給葯治療方法，它使用AAV9病毒載體將健康的人類的基因導入患者體內，讓患者可以生成正常的脊髓性肌萎縮症蛋白，從而改善運動神經元功能和生存。

儘管Zolgensma為脊髓性肌萎縮症患者帶來了延長生命的希望，但其很可能高達500萬美元的天價，引發了業內人士的激烈討論。

去年11月，諾華旗下AveXis總裁David Lennon在電話會議上表示，根據超罕見疾病批準藥物的10年成本與相應的質量調整生命年(QALYs)之間的關係，Zolgensma定價為400萬—500萬美元符合成本效益。

然而，美國定價監管機構-臨床和經濟評論研究所（ICER）認為，Zolgensma的定價不應高於每年90萬美元。根據《ICER報告》，即使使用不太嚴格的生命年衡量標準，價格也應該定在150萬美元。

對此，David Lennon表示，ICER使用的評估模型並不合理，與對症支持療法進行對比的評估方式不適合一次性治療的基因療法Zolgensma。FDA預計將在5月批準Zolgensma,諾華屆時將公布其定價。

這同樣也帶來了人們對價格的擔憂。今年3月，諾華在一份聲明中表示，將探索Zolgensma的付款和報銷方式，包括分期付款方式以及基於治療結果的安排。

同時，美國哥倫比亞大學生物倫理項目主任Robert Klitzman博士表示，政府將通過醫療補助來幫助患者支付費用。

即便如此，Zolgensma的高價依然讓很多家庭望而卻步。《每日郵報》指出，面對絕望的患兒家庭和沒有競爭的市場，製藥公司很難不讓葯價飆升。

Robert Klitzman博士認為，這些藥物定價過高，正成為一個日益嚴重的問題，因為製藥公司決定收取的費用沒有上限，也沒有一個社會公認的明確標準。目前，該藥物的試驗規模較小，仍需要更多的研究數據以此評估Zolgensma的價格究竟多少才合理。

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