B肝在研新藥ASC42，已獲批3種適應症，2期有望年內獲得數據_研究_藥物_我國

它的第1期臨床試驗已在美國進行並完成。1期研究表明，每日一次劑量為15毫克的連續14天治療期間，未觀察到瘙癢症狀，且LDC-C值保持在正常範圍內。這種新靶點FXR激動劑用於開發慢B肝創新藥物的作用原理是，ASC42可以抑製HBV的共價閉合環狀DNA（cccDNA）轉錄為HBVRNA這個環節，進而抑製HBVRNA轉錄為B肝表面抗原！

同時，ASC42還能夠降低cccDNA的穩定性，在體外原代人肝細胞（PHH）以及體內腺相關病毒/HBV小鼠模型研究中的試驗數據，均表明ASC42可明顯抑製血清B肝表面抗原和pgRNA的水準。這些早期已開展並獲得的試驗數據說明，FXR激動劑——ASC42在功能性治愈HBV方向是有前景的。

與此同時，上述提及的ASC42+ETV+聚乙二醇干擾素α-2a三聯組合療法第2期我國開展臨床試驗，也有望在2022年獲得部分數據。

小番健康結語：請注意區分，歌禮製藥的兩款在研B肝候選藥物中，ASC22是一種採用皮下注射給藥的單抗，而ASC42是一種口服小分子高效選擇性FXR激動劑，它們都正在積極開展針對慢性B肝的臨床試驗，期望目標是功能性治愈HBV，兩種B肝候選藥物都處在第2期臨床試驗中，ASC22的開發進度相對於ASC42更快。

但是，ASC42已獲批適應症更廣泛，目前已有非酒精性脂肪性肝炎、慢B肝和原發性膽汁性膽管炎（PBC）在做臨床試驗，而ASC22目前僅針對慢B肝開展臨床試驗。ASC42針對PBC的是一項隨機、雙盲、安慰劑對照2期臨床試驗，預計這項針對PBC的2期也將在2022年獲得部分數據。

對許多讀者疑問，為什麽很多候選藥物都停留在2期？實際上，新藥開發途中，平均起來每個階段是需要3年左右研究其安全性和有效性的。

對許多讀者疑問，為什麽沒有一種進入3期或上市？國外已經有一種治療性B肝疫苗上市，但沒有引進我國，應該還是在安全性和有效性方面，特別是在能否實現功能性治愈B肝方向，國內臨床專家對其並沒有特別認可，有待更多新數據披露。

對相傳的沒有一種B肝在研新藥進3期，這不知道誰傳的，我國東陽光藥自研的新機制B肝候選藥物GLS4（甲磺酸莫非賽定）正在3a期臨床試驗中，是一種膠囊劑，靶點是衣殼組裝調節劑或稱其為衣殼蛋白變構調節劑。

以上提及多數都是研究階段藥物，通常我們把它們稱為候選藥物、候選者或在研新藥，而可以稱為新藥的，即已經上市。新藥和治愈藥不能劃上等號，這是行業外人士對新藥的理解，新藥通常指的是和已上市的藥物相比，具有新的作用原理、新的化學結構等。所以，當您看到在研的新藥，應該先聯想到它們是新機制、新化學結構的候選者。返回搜狐，查看更多