乾細胞研究人員開發出新的技術，在實驗室中產生新的肌肉細胞

為了幫助患有肌肉疾病的患者，休斯頓德克薩斯大學健康科學中心（UTHealth）的科學家設計了一種新的乾細胞系來研究乾細胞向肌肉的轉化。調查結果出現在Cell Reports中。

「我們還開發了一種更有效的策略來製造人體乾細胞的肌肉。科學家們可以將這些細胞用於疾病模型，基因校正和潛在的細胞治療，」該研究的資深作者，助理Radbod Darabi博士說道。 UTHealth麥戈文醫學院乾細胞與再生醫學中心教授。

肌肉萎縮等肌肉疾病導致肌肉減弱和惡化，並且它們在美國影響超過50,000人。癥狀包括行走和站立困難。在嚴重的情況下，這些疾病可能涉及心臟和呼吸肌並導致死亡。沒有治癒方法。

Darabi的團隊為骨骼肌設計了一種新的人類乾細胞系。為了確保肌肉干細胞的純度，他們用兩種熒光蛋白標記了肌肉基因（PAX7，MYF5）。「為了改善乾細胞肌肉的形成，我們篩選了幾種生物活性化合物。我們還能夠使用顏色標籤非常詳細地觀察肌肉干細胞活動，」他說。

在UTHealth的布朗基金會預防人類疾病分子醫學研究所的實驗室中，該團隊使用一種名為CRISPR / Cas9的基因編輯方法將熒遊標簽添加到基因中。

乾細胞由患者的皮膚細胞產生並用於產生肌肉。「我們目前的研究提供了從這些細胞製造肌肉干細胞的逐步路線圖，」Darabi說。

作者寫道，該團隊的「方法還允許在更短的時間內（2周）誘導和純化骨骼肌生成祖細胞，具有相當大的體外和體內肌源性潛能（肌纖維移植和衛星細胞接種）。」

修飾的乾細胞在人組織培養物以及杜氏肌營養不良的小鼠模型中產生了有希望的結果。「與以前的策略並排比較，我們的策略允許更快，更有效地生成肌肉干細胞，在小鼠中具有優異的植入能力，」Darabi說。

Darabi認為，這些肌肉干細胞最初將被研究人員用於研究肌營養不良症的病理生理學，創建科學家可用於測試有希望的藥物的疾病模型，或評估基因校正效率。

人體不斷取代骨骼肌細胞，但由於肌肉干細胞的衰竭和疲憊，肌肉紊亂使肌肉難以補充肌肉。Darabi希望有一天細胞可以用作乾細胞治療的一種形式。