兒童戰「狼」終有新武器 首款療法在美獲批

時隔8年，這款藥物終於惠及兒童系統性紅斑狼瘡患者！

4月26日，美國食品藥品管理局（FDA）擴大了Benlysta（belimumab）靜脈輸注療法的適應症範圍，使其可用於治療5歲及以上系統性紅斑狼瘡患者。

由此，Benlysta成為了首個在美獲批治療兒童系統性紅斑狼瘡藥物。

「該葯填補了兒童系統性紅斑狼瘡治療領域的空白。」FDA藥物評估和研究中心主任珍妮特·伍德考克表示，「這種疾病雖目前尚無治癒方法，但Benlysta有助於較年輕患者控制疾病進展，由此可以改善其生活質量，降低長期器官損傷和殘疾風險。」

Benlysta本次獲批基於名為PLUTO的臨床實驗項目，以評估在聯合標準治療下，93名罹患兒童系統性紅斑狼瘡患者接受Benlysta靜脈輸注治療的療效、安全性及葯代動力學。

研究結果顯示，Benlysta組達到了主要終點，在治療52周後，患者系統性紅斑狼瘡緩解指數比例顯著高於安慰劑組。

接受Benlysta治療的兒童出現嚴重惡化的風險更低，疾病進展至嚴重惡化的時間也更長。

在安全性方面，兒童患者體內葯代動力學數據與在成人患者中獲得的數據一致。

Benlysta是一款人源化單抗，能夠特異性結合B淋巴細胞刺激因子，從而減少導致系統性紅斑狼瘡患者病情加重的異常B淋巴細胞數量。

除本次擴大適應症的靜脈輸注劑型外，該葯在2017年獲批了皮下注射劑型，患者可自行給葯，提高了其依從性。

紅斑狼瘡是一種典型的自身免疫病，有盤狀紅斑狼瘡、亞急性皮膚型紅斑狼瘡、系統性紅斑狼瘡、深在性紅斑狼瘡、新生兒紅斑狼瘡、藥物性紅斑狼瘡等多種亞型。

其中，系統性紅斑狼瘡是最常見也是最嚴重的一型。

「系統性」表現在，隨著疾病進展，該病可累及人體幾乎所有器官組織，甚至造成多系統損害。

罹患這一疾病的兒童患者雖不多見，但其病情發展卻比成人患者更具侵略性。

同時，相較於成年患者，兒童患者腎臟和中樞神經系統更容易受到侵害，因此其出現嚴重器官損傷和併發症風險也更高。

長期以來，該病治療主要以糖皮質激素和免疫抑製劑為主，但藥物毒副作用以及難治性或耐藥性病例，都是系統性紅斑狼瘡治療中的難題。

「兒童患者治療選擇十分有限，」葛蘭素史克首席科學官兼研發總裁哈爾·巴倫指出，「對美國兒童患者來說，本次批準意味著他們有了一種創新的、經FDA批準的藥物，以幫助控制這種具有挑戰性的自身免疫性疾病的影響。」

值得一提的是，這款藥物已於去年4月獲國家葯監局葯審中心受理，並進入優先審評通道，預計將於今年得到審評結論。

期待這款藥物順利在我國獲批，造福更多患者！