面肩肱型肌營養不良症（FSHD），這是一種常染色體顯性疾病，即遺傳性肌肉疾病。FSHD主要病因主要是由遺傳缺陷導致的，箭頭製藥公司（Arrowhead Pharmaceuticals）介紹，旗下正在研發的新藥ARO-DUX4，可能成為首個使用TRiMTM平台的肌肉靶向RNAi候選藥物。
FSHD在研新藥ARO-DUX4，RNAi選擇性靶向敲除，6月提交臨床前數據
ARO-DUX4，是Arrowhead公司首個肌肉靶向RNAi研究候選藥物，利用其專有的靶向RNAi分子(TRIMTM)平台研發。ARO-DUX4可以靶向編碼人類雙同源框4（DUX4）蛋白基因，作為面肩肱型肌營養不良症(FSHD)患者的潛在治療藥物。在即將發布的摘要當中，箭頭製藥公司計劃，將在今年6月24日至25日舉行的第28屆FSHD學會國際研究大會上，展示ARO-DUX4臨床前數據。
目前，小番健康關注到，箭頭製藥公司正在進行IND/CTA毒理學研究，該公司計劃將於今年第三季度申請批準，開始ARO-DUX4臨床研究。來自Arrowhead公司總裁兼首席執行官Chris Anzalone博士點評如下：ARO-DUX4，它代表了我們在骨骼肌疾病藥物研發領域進一步擴展，這是我們可能利用專有TRiMTM平台靶向的第4種細胞類型。
此外，DUX4符合我們的研究策略，不僅可以將RNAi帶出肝髒，還可以選擇我們認為是導致特定疾病的明確原因，並具有強大的生物學和遺傳學驗證的基因靶標。我們相信，我們的臨床前數據高度支持ARO-DUX4進入臨床試驗階段。我們計劃在今年6月的FSHD學會國際研究大會上，提交上述研究數據，等待摘要被接受發表。
在我們的各種動物模型研究中，這種針對面肩肱型肌營養不良症的候選藥物ARO-DUX4，降低了超過70%的NUX4表達，防止了與它莫西芬誘導的DUX4表達相關的體重減輕，並防止了肌肉功能喪失。
什麽是面肩肱型肌營養不良症（FSHD），目前該領域藥物開發現狀怎樣？
開篇小番健康已有簡單介紹FSHD，它屬於一種遺傳病，與分化骨骼肌中DUX4表達未能保持完全的表觀遺傳抑製有關，導致DUX4過表達，具有肌毒性，可以導致肌肉變性。因DUX4的表達，目前被科學界認為是FSHD患者肌肉病理的原因，所以，箭頭製藥公司所研發的候選藥物ARO-DUX4，主要是利用RNAi選擇性靶向和敲除DUX4，來預防或逆轉下遊的肌肉毒性，從而可以導致肌肉修複和肌肉功能改善。
目前面肩肱型肌營養不良症（FSHD）藥物現狀是，全球還沒有專門針對FSHD的有效治療方法。箭頭製藥公司是一家主要基於 RNAi基因沉默技術開發新藥，該公司目前有1種在研B肝新藥JNJ-3989（JNJ-73763989），也是利用RNAi技術，正處在第2期臨床試驗階段。
上述介紹的箭頭製藥FSHD在研新藥ARO-DUX4和B肝在研新藥JNJ-3989均未上市，正處於臨床前研究或臨床試驗階段，目的是評估其安全性和有效性。ARO-DUX4，成為箭頭公司首個利用TRiMTM平台的肌肉靶向RNAi候選藥物研究進展，已於4月15日發布在Arrowhead Pharmaceuticals。返回搜狐，查看更多
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