中國自主研發抗癌新藥首獲FDA突破性療法認定

新京報訊（記者 張秀蘭）1月15日，百濟神州透露，美國食藥監局（FDA）授予其一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑製劑zanubrutinib突破性療法認定，用於治療先前接受至少一次療法的成年套細胞淋巴瘤（MCL）患者，這也成為首個在FDA獲得突破性療法認定的中國自主研發抗癌新藥。

Zanubrutinib是由百濟神州自主研發的新型BTK抑製劑，藥物的設計旨在於最大化對BTK靶點的特異性結合率，同時最大程度地減少脫靶效應，這也是中國大陸首個獲得FDA突破性療法認定的新藥。

2018年8月和10月，百濟神州先後向國家藥監局遞交了針對治療複發或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）與複發難治性慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請，兩項申請目前均已被藥品審評中心納入優先審評通道，有望於2019年內在中國首發上市。獲批後，將在百濟神州位於蘇州桑田島工業園區的小分子藥物生產基地投產。

突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）通道由FDA在2012年7月設立，旨在加快用於治療嚴重疾病、並在早期臨床研發階段展現良好療效的藥品的開發和注冊流程，是繼快速通道、加速批準、優先審評之後，FDA又一重要的新藥評審通道。根據規定，研發中的新藥若獲得突破性療法認定，FDA將提供多種形式的支持，包括FDA官員的指導，有高級管理人員參與的組織承諾，以及滾動式審評和優先審評的資格等。

通常而言，獲得突破性療法認定的藥物需滿足兩方面條件，一是用於治療嚴重威脅患者生命安全的疾病，二是在重要的臨床終點指標上，有充分的臨床早期數據證明其與現有治療方式相比，有根本性的突破。也就是說，針對一些嚴重未被滿足的臨床需求，這些藥物在重要的臨床研究終點上取得了顯著的提高。本次zanubrutinib獲得突破性療法認定，正得益於此前在一系列臨床試驗中展現的療效，包括在套細胞淋巴瘤等多種B細胞惡性腫瘤中取得的良好數據。

2018年12月，在美國血液學年會（ASH）期間，北京大學腫瘤醫院宋玉琴教授表示，新型BTK抑製劑zanubrutinib在MCL患者中確實表現出優秀的療效，在一項針對中國複發或難治性MCL患者的關鍵性2期臨床試驗中，納入了86例患者，總體緩解率（ORR）達到84%，而完全緩解（CR）率鋼彈59%。同時，藥物安全性也非常良好，3級以上不良反應發生率低。

據悉，百濟神州正在針對套細胞淋巴瘤（MCL）、華氏巨球蛋白血症（WM）等多個適應症開展廣泛的臨床研究，包括七項在全球範圍或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗，其中，一項針對複發及難治的慢性淋巴細胞白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者對比伊布替尼的3期臨床研究正在全球開展。目前，在全球範圍內已有超過1500位患者接受了zanubrutinib的治療。

此前，zanubrutinib曾先後獲得FDA授予3項孤兒藥資格認定，並在2018年7月，得到FDA授予快速通道資格，用於治療WM患者。據悉，百濟神州計劃於2019年或2020年初向FDA提交新藥上市申請。

新京報記者 張秀蘭 編輯 嶽清秀 校對 李立軍