藥物研發管線中，Dicerna Pharmaceuticals已有1種在研B肝新藥RG6346，當前正進行第2期聯合試驗。近日，Royalty Pharma公司介紹已收購Dicerna Pharmaceuticals旗下OXLUMO™（lumasiran）的特許權使用權，以支付前期現金付款1.8億美元和高達6,000萬美元的基於或有銷售的里程碑付款，合計高達2.4億美元（一種用於罕見病PH新藥）。
B肝藥企Dicerna，RNAi創新方法，出售罕見病PH新藥OXLUMO
OXLUMO已獲得美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的批準，用於治療1型原發性高草酸尿症（PH）。Dicerna總裁兼首席執行官Douglas Fambrough博士點評如下：我們很高興與Royal Pharma公司簽訂這項協議，後者被認為是生命科學行業版稅收購領導者。在與Royal Pharma公司達成的協議，反映了我們對這一市場的重要性以及對PH患者的高度未滿足需求的共同認識。
Dicerna公司目前也在尋求與開發PH主要候選藥物nedosiran應對這一人群。Royalty Pharma的創始人兼首席執行官Pablo Legorreta點評如下：我們很高興與RNAi治療領域新興領先企業Dicerna達成交易。RNAi，代表了一種有前途的醫學新方法，OXLUMO與我們對高度創新的療法的關注相一致，這種療法可以解決亟待解決的重大問題。很高興與Dicerna公司建立這種關係，這是好的開始，可以為將來潛在合作機會敞開大門，為患者帶來新的RNAi療法。
什麽是原發性高草酸尿症（primary hyperoxaluria，PH），藥物開發前景如何？
PH是一種人類罕見病，同時，PH還是一種威脅生命的遺傳性疾病，最初表現為腎髒併發症。全球已有3種已知的PH類型（PH1，PH2和PH3），每一種類型都是由三個不同基因之一的突變引起的。這些遺傳突變會導致酶缺乏，從而導致稱為草酸鹽的底物過量產生。草酸鹽的異常產生與積累，會導致腎結石複發、腎鈣化和慢性腎病，這些疾病可能會發展為終末期腎病，需要進行深入透析。
腎功能受損最終會導致草酸在皮膚、骨骼、眼睛和心髒等多種器官中積累。在最嚴重情況下，症狀始於生命的第一年。可以進行聯合肝腎移植以解決PH1或PH2，但它是一種侵入性解決方案，具有有限的可用性和高發病率，需要終身免疫抑製來防止器官的排斥。有遺傳研究表明，美國約有8500人受到原發性高草酸尿症影響，研究人員估計，仍有80%以上的PH患者仍未得到診斷。
目前，只有1種已批準的專門用於PH的療法，可以用於治療PH1。本次收購指，Dicerna公司以高達2.4億美元的價格，將PH罕見病藥物OXLUMO™（lumasiran）特許權使用權出售給Royalty Pharma公司。
延伸閱讀：B肝在研新藥RG6346(也稱RO7445482) ，在中國獲得臨床試驗默示許可
RG6346與RO7445482是相同研究藥物，只是在國內外稱謂不同。近期，RO7445482已在我國取得臨床試驗默示許可，預示著該藥物除在國外正在進行的第2期聯合試驗外，也將在我國慢性B肝患者中開展人體臨床試驗。RO7445482是羅氏製藥公司與Dicerna公司合作開發的B肝創新藥項目，使用的是，RNAi新療法，該研究藥物以往有3種名稱：RO7445482、RG6346和DCR-HBVS。
RG6346在AASLD2020大會上，香港研究人員評估該藥物的第1b/2a期臨床試驗進展，RNAi抑製劑RG6346可以導致受試者B肝表面抗原顯著且持續下降，總體安全可以耐受。基於1b/2a期良好結果，RG6346被推進至使用2500萬美元里程碑付款用於啟動RG6346第2期聯合試驗。
以上關於Dicerna公司將OXLUMO™（lumasiran）特許使用權出售給Royalty Pharma，該藥物為罕見病原發性高草酸尿症治療藥物，已發布在2021年4月8日Dicerna Pharmaceuticals和Royalty Pharma。關於RO7445482注射液獲得我國默示許可，可以在藥品審評中心查找到。返回搜狐，查看更多
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