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治癌新葯等不起——格列衛和慢粒患者的故事


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說慢性粒細胞白血病(CML)患者是幸運兒,是因為它已經從致死性疾病轉變為僅靠終身口服藥物即可達正常壽命的疾病,CML患者在初診時往往非常絕望,因為白血病通常意味著要儘快準備後事,如今,有這麼一個特效藥,他們甚至可與孫輩們共享天倫之樂!這種口服藥就是全球首批靶向基因治療藥物之一:格列衛(伊馬替尼)。靶向治療藥物,聽起來如雷貫耳,前陣子美國前總統卡特腦部癌細胞消失,就是另一種靶向治療藥物的功勞!

格列衛作為治癌新葯早在2000年之前就已經在美國上市,用於治療慢粒患者,然而這個寶貴的新葯進入中國也經歷了漫長的臨床試驗階段時間,進入中國後由於價格超級昂貴,也幾乎讓大多數患者朋友絕望傷心!即使有中華慈善總會的贊助,患者朋友仍然需要支付一年八萬元的巨額藥費!近年來,國產仿製葯已經問世,但很多地方未能進入醫保,患者朋友仍然望葯興嘆!由於印度仿製葯接近白菜價,慢粒患者陸勇選擇了購買印度葯管道,也因此成為慢粒名人,而這一事件也充分暴露了現實中絕大多數慢粒患者朋友們的困境和無奈!

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格列衛為什麼這麼貴?:治療慢粒血液病的地位堪比骨髓移植!

格列衛化學名「甲磺酸伊馬替尼(Imatinib Mesilate)」,英文名也稱「Gleevec」,屬於酪氨酸激酶抑製劑(TKIs)類藥物。由於療效顯著、副作用小,2001年5月及2002年2月美國FDA分別批準格列衛應用於CML治療,是為數不多的僅通過了I期臨床試驗就以「綠色通道」形式直接獲批的臨床一線新葯。格列衛的發明凝聚著多個國家幾代科學家的共同智慧,更是科研和醫藥公司(諾華公司提供化合物,科學家篩選出其中有效者並制定治療方案)密切合作造就的劃時代經典藥物。

關於格列衛的發明者Brian教授有個小小的八卦:當藥物最終就要被批準之時,《人物》雜誌的記者Alexandra Hardy採訪了他,她問Druker,「你有什麼好朋友嗎?」Druker說:「我沒有朋友。我就是工作、吃飯、睡覺、健身。」她說:「你太可悲了,你沒有什麼來平衡你的生活」。呵呵,就這樣,Druker和Alexandra結婚了,還生了3個孩子。Druker教授2009年獲得了美國「Lasker-DeBakey臨床醫學研究獎」,這個獎項被稱為美國的諾貝爾獎。

大量臨床實踐已經證明,格列衛療效顯著且副作用較小。隨著格列衛在治療CML上的巨大成功,此類藥物更新研發非常迅速,已出現二代藥物(達沙替尼、尼羅替尼、伯舒替尼)和三代藥物(帕納替尼),它們保證患者出現格列衛耐葯時有葯可用。

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每一個CML患者,都有一個「格列衛夢」

格列衛價格昂貴,進口葯一個月的藥費高達2萬多元,國產葯每月費用也需四五千元(正大天晴公司),而大多地方該葯未能進入醫保報銷範圍。因此,每一個CML患者的心中,都有一個「格列衛夢」——能夠得到格列衛治療並和正常人一樣有尊嚴地生活。目前,國內的慈善機構如中華慈善總會、北京新陽光慈善基金會(會長本人也是CML患者)等慈善組織正全力以赴幫助患者實現夢想,而更多的患者是獨立、自強地在為實現夢想而拚搏,讓我們為他們加油!



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