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男性乳腺癌、RWE、輝瑞新葯,這仨到底啥關係?

清明假期最後一天,溜達了一天比較疲勞,今晚給大家隨便聊點。

4月4日,FDA發布公告,擴大了輝瑞愛博新(Ibrance,呱柏西利/palbociclib)結合特定的內分泌療法用於治療HR陽性、HER2陰性晚期或轉移性乳腺癌的適應症,今年起在美國可以用於男性乳腺癌患者。

去年,輝瑞呱柏西利的銷售額增長了32%,達到41億美元,僅次於該司的重磅產品沛兒13和樂瑞卡。

但男性乳腺癌比較少見,據FDA估計2019年大概只有2670例患者,不到所有乳腺癌病例的1%,所以,這個新的獲批可能不會給輝瑞帶來更多商業上的獲利,但是它的意義在於,這為製藥公司成功通過FDA批準增添了一個成功案例——呱柏西利這次是沒有依賴臨床研究的,而是僅僅依靠真實世界數據(RWE)。

RWE(真實世界證據)是 Real-World Evidence 的縮寫,它的定位初始主要是滿足上市後與藥物安全相關的監管要求,而如今,RWE的應用已遠遠超出了藥物警戒的範疇,被廣泛應用於醫療健康行業的不同利益相關方,包括監管機構、醫保支付方和醫療保健專業人士(HCPs)等。

比如,十來年前大夥兒跑醫院,每個人都說自己的藥品好,都有 DA 和 PPT 上一堆臨床試驗來證明,既然都說自己的葯牛掰,那實際就是都一樣,所以,大夥兒只能拚客情拚贊助,但是,如今當臨床推廣越來越規範,客情、贊助等等銷售因素越來越受限的時候,你會發現,當你再說自己的藥品好的時候,醫生會說,OK,拿 evidence 說話,尤其是當你擺出很多國外的臨床試驗時,醫生會說你有沒有本地應用的 evidence 呢,沒有則說服力不夠啊。

這裡就涉及到我們常聽到的一個詞——RCT,我們都知道,RCT 是隨機對照試驗的意思,它可以幫我們確定新療法是否優於標準治療對照組,是評價未上市新葯療效的「黃金標準」,而我們今天提到的真實世界數據(RWE)和真實世界研究(RWS),則較全面的反映了真實的藥品上市後的臨床應用信息,雖然現在醫療衛生領域利益相關方對RWE的青睞程度不一,各國之間也存在差異,但隨著各方對RWE越來越熟悉,它終會越來越被多方所重視。

了解了這倆概念,我們回到輝瑞的這個新葯呱柏西利,它是一種細胞周期蛋白依賴性激酶(CDK)4/6抑製劑,最初於2015年在FDA獲批,和芳香化酶抑製劑(比如來曲唑)聯用作為絕經後女性患者內分泌治療為基礎的初始方案,治療激素受體(HR)陽性、人表皮生長因子受體2(HER2)陰性的局部晚期或轉移性乳腺癌。

而對於男性乳腺癌患者,目前沒有明確的的治療指南,其治療策略的制定多參考女性乳腺癌的治療規範,即以手術為主,放射治療、化療和內分泌治療為輔的綜合治療,但其臨床和病理特點與女性不盡相同。

此次,針對男性乳腺癌患者,輝瑞提供了從電子健康記錄(EHRs)的真實世界數據(RWD)的分析結果作為額外的支持數據,以證實呱柏西利與內分泌治療聯合用於男性乳腺癌患者在這個罕見的乳腺癌患者群體中觀察到的腫瘤變化,成功通過了 FDA 的批準。

▌ 多家跨國葯企重視 RWE

FDA 之前有過使用真實世界證據(RWE)來審查藥物的先例,但這些證據經常被用來構建歷史對照來比較藥物單臂研究的結果,來顯示與現有治療相比的明顯優勢,安進的Blincyto(blinatumomab)就是這種情況,2014年首次被批準用於治療急性淋巴細胞白血病。

2018年2月,羅氏以19億美元收購美國癌症數據公司 Flatiron Health,其中原因之一也是期望以真實世界證據(RWE)來作為單臂研究的工具開發腫瘤藥物,這一收購表明了跨國葯企對 RWE 越來越有清晰的規模化的需求,當然,美國有相對規範的腫瘤 EMR 數據也是一個優勢條件。

今年1月28日,FDA 局長 Scott Gottlieb 制定了 FDA 處理 RWE 和 RWD 的新框架,涉及在臨床試驗機構之外收集有關藥物安全性和有效性的信息,通常可以從電子健康記錄(EHR)、實驗室、可穿戴設備、醫療保險理賠,甚至從社交網路中收集,他認為新的方法和技術可以幫助審批機構擴大做出決策的證據來源。

FDA新框架和之前的美國《21世紀治癒法案》加速採用基於RWE的臨床研究和上市後研究結果,這對新葯或已有藥品的新適應症的批準是一個極大的利好。

百時美施貴寶是另一家對 RWE 和人工智慧(AI)感興趣的公司,上個月28日,外媒傳出消息,施貴寶和 AI 公司 Concerto HealthAI 簽訂多年戰略合作協議,專註於在特定腫瘤領域的RWE,利用高級人工智慧生成RWE,助力於腫瘤新葯的發現和開發。

Concerto HealthAI 公司擁有美國臨床腫瘤學會的授權,可以從其數據平台 CancerLinQ 中收集數據,CancerLinQ 是美國臨床腫瘤學會的非營利性子公司,這個數據平台可以為美國醫生和研究人員提供醫學洞見。

關注 RWE 的跨國葯企仍然不止這些,武田製藥也在和 AI 公司 Recursion Pharmaceuticals 合作,來確定罕見病臨床入組患者,其中應該也會涉及到 RWE。

據報導,賽諾菲在幾年前也開啟全球數字轉型策略,在內部建立真實世界研究平台「達爾文」,利用這個數據平台,進行了超過 100 多個的研究項目,通過對真實世界的醫療及醫藥數據的整合分析,賽諾菲可以更好進行產品研發、提高患者管理能力,進行更好的決策,做出更好的醫療乾預,以及優化治療結果。

總的來說,大咪認為,RWE 能夠得到重視的一個重要原因是,它是以臨床價值為導向的,對於葯企來說,它加快了新葯研發的步伐,而對於推廣人員,也增加了另一個有說服力的工具,所以,大家可以嘗試多了解一下。

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文章來源 | 醫藥代表


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