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快遞 | 調整大腦代謝,新機制阿爾茨海默病療法將啟動2期臨床試驗

致力於開發神經退行性疾病新療法的臨床階段藥物開發公司T3D Therapeutics日前宣布,從美國國立衛生研究院下屬的國家老年醫學研究中心(NIA)獲得一筆總額預計為900萬美元的撥款,用於支持其阿爾茨海默病(AD)在研新葯T3D-959的2期臨床研究。

作為一種損害大腦認知的複雜疾病,AD對患者及其家庭產生了巨大且日益嚴重的影響。然而過去二三十年,基於最主流的AD假說(病理性澱粉樣蛋白沉積和Tau蛋白假說),阿爾茨海默病的新葯研發卻屢遭挑戰和挫折。

總部位於美國北卡羅萊納州T3D Therapeutics成立於2013年,為治療AD開發突破性療法。不同於以往針對神經系統中澱粉樣蛋白、Tau蛋白等靶點,T3D的研發策略聚焦於大腦的代謝水準

大腦是人體代謝最活躍的器官,儘管重量隻佔全身體重的2%左右,耗氧量卻佔20%。靜息清醒狀態下,大腦的葡萄糖消耗量佔人體葡萄糖消耗總量的25%。如果大腦無法有效地將糖轉化為能量並維持脂質平衡,大腦會變得「飢餓」,從而導致認知和運動功能的缺陷。因此,T3D的解決方案旨在改善大腦的糖和脂質代謝。

此次獲得撥款支持的T3D-959是T3D用於治療AD和輕度認知障礙的主打候選產品。這是一種可穿透血腦屏障的小分子口服藥物,為PPAR(過氧化物酶體增殖物活化受體)δ/γ的雙重激動劑。PPARδ和PPARγ這兩種受體是葡萄糖和脂質代謝的中心調控因子,前者在中樞神經系統高度表達,尤其在與能量平衡有關的腦區(如下丘腦)富集。

T3D-959作用機制(圖片來源:參考資料[2])

在AD大鼠模型上開展的臨床前研究顯示,T3D-959能消除或減少大部分AD神經病理學和生物標記物異常,顯示出逆轉疾病進程的潛力。

T3D-959的2期臨床試驗PIONEER研究預計於2020年初啟動患者用藥。這是一項雙盲、安慰劑對照、平行小組、安全性和療效研究,預期招募252名患有輕到中度AD(MMSE評分16~26)的成年人參加,在24周內接受三種不同劑量的藥物或安慰劑治療。

T3D首席醫療官、杜克大學醫學中心神經學榮譽教授Warren Strittmatter博士表示:「在我治療AD患者的長期職業生涯中,我目睹患者及其家屬因為缺乏有效治療而沮喪,藥物開發的失敗使他們失去了希望。這筆資金為我們充滿希望的新療法提供了巨大的支持,讓他們恢復樂觀。」

參考資料

[1] A New Approach to Treating Alzheimer"s Disease Receives Major NIA Backing. Retrieved May 21, 2019, from https://en.prnasia.com/releases/apac/a-new-approach-to-treating-alzheimer-s-disease-receives-major-年-backing-246377.shtml

[2] About T3D-959. Retrieved May 21, 2019, from http://www.t3dtherapeutics.com/lead-product-candidate-t3d-959/

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