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國產阿爾茨海默藥物通過3期臨床測試,或將1年內進入市場

7 月 17 日,中國宣布了一項阿爾茨海默藥物「甘露寡糖二酸(GV-971)」已通過臨床 3 期測試,並準備在一年內向中國藥品監管機構申請進入市場。該藥物由上海綠谷製藥、中國海洋大學和中國科學院上海藥物研究所聯合開發,經歷長達 21 年研發過程。


阿爾茨海默病是一種發病進程緩慢、隨著時間不斷惡化的持續性神經功能障礙。目前並沒有可以阻止或逆轉病程的治療,只有可以暫時緩解或改善癥狀的方法。


據官方資訊介紹,GV-971 的臨床 3 期測試為隨機雙盲、安慰劑對照的 36 周試驗,試驗中患者每日口服 GV-971 藥物 450 mg 每次,每日兩次,36 周後對其阿爾茨海默症認知部分的變化進行評定。


結果顯示,GV-971 可對認知功能改善起效,其臨床效果與預期相當,具有顯著的統計學意義和臨床意義。同時,藥物不良反應的發生率與對照試驗的安慰劑組相當,且並未發現毒副作用,包括常見抗體藥物可能引起的澱粉樣蛋白相關成像異常。


圖 | 正常人的大腦(左)與阿爾茨海默病病患的大腦(右)(圖片來源:Wikipedia)

該藥物的研究開發團隊指出,GV-971 由海藻提取的海洋寡糖分子製成,可通過多位點、多片段和多狀態的方式捕獲 β 澱粉樣蛋白(Aβ),抑製 Aβ 纖維形成,及將已形成的 Aβ 解聚。此外,藥物可重塑機體免疫穩態,降低腦內神經炎症,控制阿爾茨海默病程進展。


該團隊負責人認為,如果該葯成功進入市場,將可能引起一波新的基於糖類的藥物開發,並將加強中國在創新藥物研發方面的國際地位。


世界上大約有 4800 萬人罹患阿爾茨海默症,而中國患者約佔其中的 1/5。這些患者遭受著綜合病症包括認知功能下降、心智和行為混亂以及日常生活能力下降,但有效的阿爾茨海默症藥物一直「遲到」。據 2017 年發表在《Alzheimer"s and Dementia》上的一篇文章指出,目前,全球在開發阿爾茨海默藥物的共有 105 家機構,而其中達到 3 期試驗階段的僅有 28 家。而這一百多種藥物當中,70% 的藥物僅是對疾病進程改善,14% 的藥物可對認知進行增強,13% 的藥物可針對神經和行為癥狀進行改善,還有 2% 未透露藥效細節。


圖 | 阿爾茨海默 3 期臨床試驗藥物作用機制統計(圖源:Alzheimer"s and Dementia)

阿爾茨海默藥物開發難度之大,曾讓如輝瑞、強生、羅氏等這樣的醫藥巨頭也感到頭疼,輝瑞更是在今年 1 月曾宣布「暫停治療阿爾茨海默症和帕金森症的藥物研發」。據今年在《自然·藥物開發》的一項調查,自 2002 至 2012 年 10 年間,曾有 240 種可能的藥物用於 400 多次阿爾茨海默 3 期臨床試驗,最終僅 1 次試驗結果是成功的,其餘全部宣告失敗。換句話說,即使研發已進行到 3 期試驗階段,藥物最終能夠通過測試並進入市場仍是希望渺茫的小概率事件。


而本次中國阿爾茨海默藥物已成功通過 3 期試驗階段,且可對患者認知進行增強,可以說是中國自主研發藥物史上的一次大成功。


在發達國家中,阿爾茨海默病是相當耗費社會財政補助的疾病之一。而隨著中國人口年齡結構變化,人口年齡在 65 歲以上所佔比例已在 30 年內翻了一倍。據 2016 年發表在《EBioMedicine》的一篇論文預測,到 2050 年中國對阿爾茨海默病的相關支出可能超過 1 兆美元。若該藥物能在近期上市,將有助減輕未來中國的阿爾茨海默病負擔。


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