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這個救命藥國家準備臨時進口!不用再冒著“走私毒品罪”等風險私自帶藥

作 者丨魏笑

編 輯丨徐旭

圖 源丨圖蟲

3月29日,國家衛健委發布了關於就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴佔臨時進口工作方案》公開征求意見的公告。

其中,《氯巴佔臨時進口工作方案》指出,國家衛生健康委組織提出氯巴佔臨床需求量,確定使用醫療機構名單,選定牽頭進口的醫療機構,組織擬訂藥品使用規範和處方資質要求,明確患者知情同意和醫生免責要求。這意味著患者家屬不用再冒著“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自帶藥,可以通過醫院合法申請使用。

氯巴佔在我國歸屬二類精神藥品,暫無相關仿製藥物獲批上市。對於部分罕見癲癇性腦病患兒而言,氯巴佔是對症且副作用更小的“救命藥”。因此導致有患者家屬不得不冒著法律風險通過“代購”獲取藥物。

去年12月,一封癲癇患兒家長的聯名求助信引起了監管層關注。國家衛健委彼時公開回應稱,正在組織對患病群體進行摸底,了解藥品用量需求,並協調相關機構和部門按照藥品管理法有關規定,組織進行集中申請和進口,以滿足患者用藥需求。

近年來,罕見病診療保障成為國家醫改工作的重點之一,國家多措並舉著力破解罕見病患者無藥可用、用不起藥等難題。在2021年12月召開的罕見病大會上,國家醫保局副局長李滔指出,截至目前,國內共有60余種罕見病用藥獲批上市,其中已有40余種被納入了國家醫保目錄,涉及25種疾病。同時,通過對罕見病藥品的醫保談判準入,大幅度降低罕見病用藥的價格,2021年共有7個罕見病藥品談判成功,平均降幅達65%。

此外,在審評審批改革下,新藥上市速度大大加快,但在部分疾病領域仍然存在“境外有藥、境內無藥”的情況,為了滿足巨大的臨床需求,國家也開辟了新藥準入“快車道”,如通過“博鼇樂城國際醫療旅遊先行區”和“港澳藥械通”新政,可以讓境內未上市的境外新藥在樂城和大灣區內地九市先行先試。如“港澳藥械通”首個試點醫院,港大深圳醫院引進救治龐貝病和難治性癲癇等藥物,填補了區域內罕見病用藥空白,為更多的罕見病患者帶來了希望。

50家醫療機構擬使用進口氯巴佔

3月29日,國家衛生健康委藥政司發布了關於就《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴佔臨時進口工作方案》公開征求意見的公告。《氯巴佔臨時進口工作方案》(征求意見稿)指出,為滿足氯巴佔臨床用藥急需,根據《臨床急需藥品臨時進口工作方案》有關規定,制定本方案。

根據《氯巴佔臨時進口工作方案》,國家衛生健康委組織提出氯巴佔臨床需求量,確定使用醫療機構名單,選定牽頭進口的醫療機構,組織擬訂藥品使用規範和處方資質要求,明確患者知情同意和醫生免責要求。

根據新發布的《氯巴佔臨時進口工作方案》(征求意見稿),進口使用氯巴佔有了明確的流程。患者不用再冒著“走私、運輸、販賣毒品罪”等風險私自帶藥,可以通過醫院合法申請使用。

據征求意見稿,在藥品使用管理方面,需制定臨床技術規範,明確藥品的臨床診治用途、患者群體、使用科室及醫生名單;建立專項管理制度,對醫師處方、用藥醫囑的適宜性進行審核,嚴格規範醫師用藥行為。

另外,監測記錄臨時進口藥品使用相關的臨床診療病歷及藥品安全性、有效性、價格、依從性、不良反應等信息數據,並應當長期保存。若發生嚴重不良反應,及時通報醫療機構所在省份的藥品監督管理部門、衛生健康主管部門、國內藥品經營企業。省級藥品監督管理部門與省級衛生健康主管部門共同研判臨床用藥風險,必要時采取停止使用等緊急控制措施,並分別報告上級主管部門。

目前,已有50家醫療機構擬使用氯巴佔。其中,擬牽頭進口醫院為北京協和醫院。牽頭進口的醫療機構應向國家藥監局提出臨時進口申請,並可委託進口部門辦理進口準許證。進口部門持進口準許證直接向海關辦理通關手續,此類進口藥品,無需進行口岸檢驗。

此次選定的50家氯巴佔進口使用的醫療機構條件包括:1.三級醫院;2.具有癲癇亞專科或相關專業醫生,從事癲癇或兒童癲癇診治10年以上;3.具有氯巴佔臨床安全使用規範及應急預案,建立臨床、藥學、醫務多學科診療團隊。

上述征求意見稿提到,相關處方醫師需為從事癲癇或兒童癲癇診治10年以上,副主任醫師或主任醫師;具有麻醉藥品和精神藥品處方權;有使用苯二氮類治療癲癇的臨床使用經驗;能夠嚴格掌握氯巴佔的適應證(限癲癇);熟悉氯巴佔的用法用量、治療效果評估、不良反應監測與處理;按照目前各自所在醫院苯二氮類藥品使用要求,且每張處方最多不得超過1個月用量。

據報導,罕見癲癇疾病的患兒,會出現反覆的癲癇發作;有的患兒每天發作幾十次甚至上百次,有的患兒會出現癲癇持續狀態,一發作就持續一小時以上甚至更久;有的患兒會因為搶救不及時死去。而氯巴佔是一款治療罕見癲癇疾病的廣譜抗癲癇發作藥物。

中國抗癲癇協會副會長、重慶醫科大學附屬第一醫院神經內科教授王學峰也曾向媒體指出,氯巴佔屬於苯二氮卓類藥物,通常與其他抗癲癇藥物聯合應用。“有20%至30%左右的耐藥性癲癇病人,臨床上常用藥沒什麽效果,醫生會探索使用不常用的藥,所以氯巴佔在難治性癲癇中使用稍多,成人和小孩都會用到,小孩要多得多。”

但值得注意的是,在我國《精神藥品品種目錄(2013年版)》中,氯巴佔是第二類精神藥品,在國內未獲批準上市銷售。2017年,國家禁毒委員會辦公室在《關於印發〈100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴性折算表〉的通知》中指出,1克氯巴佔相當於0.1毫克海洛因。

當然,要徹底解決用藥短缺,還是要推動氯巴佔在國內上市。

早在2017年,國家衛健委發布關於印發第二批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知,其中便包括10mg的氯巴佔片劑。但目前仍不見國產氯巴佔上市。

截至目前,僅有濟南科匯醫藥科技有限公司和宜昌人福藥業提交了氯巴佔的藥品注冊申請,申請類型分別為“新藥”“仿製”。

據公開信息顯示,目前湖北宜昌人福藥業有限責任公司已完成“氯巴佔片人體生物等效性研究”,國家藥監局藥品審評中心已承辦該藥上市申請,這意味著有望迎來國內首款“氯巴佔”。

加強罕見病用藥保障

實際上,除了氯巴佔之外,其他很多罕見病藥物獲得性問題急需解決。據了解,目前罕見病在中國仍有較大群體,發病人數約超過2000萬。

為此,國家在極力推動罕見病用藥保障。在2018年5月《第一批罕見病目錄》公布以後,2018年11月開始相繼發布的三批臨床急需境外新藥名單中,共計73個品種,其中罕見病藥物有34個,佔比達到了46.6%。2020年,新修訂的《藥品注冊管理辦法》明確,將具有明顯臨床價值的防治罕見病的創新藥和改良型新藥納入優先審評審批程序,對於臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品在70日內審結。

隨著國內鼓勵罕見病孤兒藥研發和上市的政策逐步完善,部分創新藥企選擇在國內同步上市,或稍晚於美國、歐盟和日本上市。根據公開數據顯示,截至2022年1月底,三期臨床急需境外新藥名單中的罕見病藥品已成功上市的已有21個,覆蓋了脊髓性肌萎縮症、亨廷頓舞蹈症、多發性硬化、黏多糖貯積症等《第一批罕見病目錄》中的15個病種。

雖然在審評審批改革下,新藥上市速度大大加快,但在部分疾病領域仍然存在“境外有藥、境內無藥”的情況,為了滿足巨大的臨床需求,國家也開辟了新藥準入“快車道”,如通過“博鼇樂城國際醫療旅遊先行區”和“港澳藥械通”新政,可以讓境內未上市的境外新藥在樂城和大灣區內地九市先行先試。

近年來,博鼇樂城先行區積極響應國家政策號召,對罕見病的診療以及藥品可及保障進行不斷探索,通過博鼇樂城維健罕見病臨床醫學中心引進全球創新罕見病藥械落地樂城。截至目前,該中心已引進31種罕見病藥品,已有多例罕見病患者在中心成功實現了罕見病藥品的先行先試。

對此,博鼇樂城先行區管理局黨委委員、常務副局長呂小蕾公開表示,國家賦予樂城的“先行先試”特許政策,使得國外獲批但中國尚未獲批的罕見病藥可以在樂城率先使用,讓中國患者能夠盡早使用國際創新藥物療法。樂城通過提供罕見病全球尋藥的專項保障,造福國內更多的罕見病患者。

隨著去年海南省藥品監督管理局、海南省衛生健康委員會、海口海關三部門聯合印發《進一步優化監管服務支持海南博鼇樂城國際醫療旅遊先行區高質量發展若乾措施》,臨床急需進口藥品醫療器械審批流程將進一步簡化,患者在樂城先行區就醫用藥會更加便捷。

值得關注的是,作為“港澳藥械通”首個試點醫院,港大深圳醫院積極發揮優勢,引進救治龐貝病和難治性癲癇等藥物,填補區域內罕見病用藥空白,為更多的罕見病患者延緩病情發展、提高生活質量帶來了希望,讓罕見病不罕治。

截至目前,港大深圳醫院已開展逾百個罕見病病種的診療,涉及骨科、神經內科、呼吸內科、內分泌內科、腎內科、血液內科、皮膚科、胸外科、泌尿外科、兒科、產前診斷中心等多科室,診治2400餘人次罕見病患者。尤其在成骨不全、脊柱側彎、重症肌無力、特發性肺纖維化、帕金森病、多系統萎縮、視神經脊髓炎等病種方面積累了豐富的多學科共同診療的經驗。

據統計,目前全球罕見病約有80%是遺傳疾病,50%是兒童期發病;30%的患兒無法存活到5周歲以上。出生缺陷預防是國家重點關注的公共衛生項目。為此,港大深圳醫院產前診斷中心正在籌備“擴展性遺傳病攜帶者基因篩查”,採用孕前谘詢和健康促進、知情選擇和基因篩查乾預的模式,進行有效預防和減少出生缺陷的發生率。

本期編輯 黎雨桐 實習生 詹惠楠

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