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SHTG在研新藥AROAPOC3,高甘油三酯血症,IIb期首例患者開始給藥_研究

高甘油三酯血症(SHTG),病因複雜主要可分為原發性SHTG和繼發性SHTG。同時,SHTG還是糖尿病、高血壓和冠心病等代謝綜合征的重要危險因素。回顧全球藥企之中,箭頭製藥(Arrowhead Pharmaceuticals)旗下的在研SHTG新藥ARO-APOC3,目前正在進行II期臨床試驗。

SHTG在研新藥AROAPOC3,高甘油三酯血症,IIb期首例患者開始給藥

提及箭頭製藥,人們最初對其印象是RNA干擾技術。這種RNAi可通過沉默導致難治性疾病的基因,用來開發治療相關疾病藥物。簡單地講,箭頭製藥創新方法可以觸發RNA干擾機制,誘導快速、深入和持久的靶基因敲除。當前,RNA干擾技術在全球已被廣泛使用,科學界也將這種技術稱為RNAi。RNAi,是一種存在於活細胞機制,可抑製特定基因表達,從而影響特定蛋白質產生。箭頭製藥旗下許多在研新藥,均是基於RNAi療法,即利用這種基因沉默技術。

今年六月初,箭頭製藥宣布旗下在研SHTG新藥AROAPOC3-2001,已經啟動IIb期第一位患者給藥(可見上圖:來自Arrowhead公司)。還計劃在2021年,在另外兩個患者群體中啟動這種針對高甘油三酯血症的IIb期研究和III期研究。如下,我們先來了解一下,關於AROAPOC3-2001研究設計:

2001研究是一項雙盲、安慰劑對照的IIb期臨床試驗,旨在評估ARO-APOC3對高甘油三酯血症成人患者的療效與安全性。試驗參與者在篩選時都處於空腹狀態,他們的平均甘油三酯大於或等於500 mg/dL (5.65 mmol/L) ,研究人員將對照安慰劑,評估三種劑量水準ARO-APOC3(10 mg、25 mg 和 50 mg),共有大約300名參與者參加本項試驗。

所有的劑量隊列將同時招募100名參與者,每個劑量隊列以3:1的比例,隨機分配接受ARO-APOC3或安慰劑。每位參與者將在第1天和第12周接受皮下注射給藥。從篩選到第48周研究結束檢查,研究持續時間約為54周。這項IIb期臨床試驗的主要目的是,評價使用在研新藥ARO-APOC3在成人SHTG中的安全性和有效性,並提供該患者群體後期臨床試驗的選擇給藥方案。

對今年六月初啟動的這項針對高甘油三酯血症第2期臨床試驗,箭頭製藥首席醫療官,醫學博士哈維爾·聖馬丁點評如下:僅在美國就有大約400萬人的甘油三酯水準超過了500毫克/分升。現有療法,例如貝特類藥物(降血脂)和魚油,似乎只能適度降低甘油三酯,許多人的甘油三酯仍然不受控制,他們都有患上胰腺炎的風險;

我們認為,對於能夠顯著降低和維持嚴重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水準的新療法,依然存在重大需求。我們在2021年美國心髒協會科學會議上,報告了ARO-APOC3 I期臨床試驗的初步結果。I期結果表明,ARO-APOC3可以將參與者的甘油三酯水準調降高達92%,且在第二次給藥後調降時間超過12周,顯示效果持續時間長;

重要的是,ARO-APOC3似乎在有著一系列不同基線甘油三酯水準的各類患者群體中,顯示出一致的活性。這些研究結果令人鼓舞,我們已經開始了一項針對嚴重高甘油三酯血症患者的IIb期臨床試驗AROAPOC3-2001,以確定後期臨床試驗的最佳劑量和方案。

小番健康結語:高甘油三酯血症(SHTG)是糖尿病、高血壓和冠心病等代謝綜合征的重要危險因素,這個領域表現出仍未滿足的需求。尤其在美國,約有400萬人的甘油三酯超正常上限值,現有藥物如貝特類藥物等,只可以適度調降甘油三酯水準,而若甘油三酯長期不受控制,可能有患上胰腺炎風險。

於今年六月初,箭頭製藥啟動了基於RNA干擾技術的在研SHTG新藥ARO-APOC3-2001研究(一種RNAi治療劑)。基於該研究藥物I期結果,可調降甘油三酯水準高達92%,且持久效力明顯,IIb期研究將為後期臨床研究的最佳劑量和給藥方案帶來確定性因素。返回搜狐,查看更多

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