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世界首例"基因編輯"嬰兒在中國誕生 可天然免疫HIV病毒

11月26日,來自中國深圳的科學家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改,使她們出生後即能天然抵抗愛滋病。這是世界首例免疫愛滋病的基因編輯嬰兒,也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。

據賀建奎介紹,基因編輯手術比起常規試管嬰兒多一個步驟,即在受精卵時期,把Cas9蛋白和特定的引導序列,用5微米、約頭髮二十分之一細的針注射到還處於單細胞的受精卵裡。他的團隊採用「CRISPR/Cas9」基因編輯技術,這種技術能夠精確定位並修改基因,也被稱為「基因手術刀」。

這次基因手術修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一。擁有這種突變的人,能夠關閉致病力最強的HIV病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細胞,即能天然免疫HIV病毒。

CRISPR/Cas9技術自問世以來就因簡單、高效備受矚目,吸引全球各地科學家在醫學、動植物育種、藥物篩選等不同領域進行研究。賀建奎強調:「對於少數家庭來說,基因手術是治癒遺傳性疾病和預防嚴重疾病的新希望。」

他還率先提出基因技術研究和應用領域需遵循的「核心價值」,包括對真正需要的群體保持「悲憫之心」,僅僅用於嚴重疾病的「有所為更有所不為」、尊重孩子自主性為前提的「探索你自由」、命運不能由基因來決定的「生活需要奮鬥」、「促進普惠的健康權」等5項倫理原則。

賀建奎還將在峰會現場展示他長官的項目組在小鼠、猴和人類胚胎的實驗數據。在50枚人類胚胎基因測序結果顯示,未發現脫靶現象;而所有人類正常胚胎裡面,有超過44%的胚胎編輯有效。賀建奎還展示此次基因手術嬰兒臍帶血的檢測結果,證明基因手術成功,並未發現脫靶現象。他表示,結果仍然需要時間觀察與檢驗,因此準備了長達18年的隨訪。

人類的很多疾病,是由於自身基因突變導致的。這項技術跟轉基因不一樣,只是人為改變自身的某個基因,要麼敲除,要麼編輯同源序列,基因編輯不引入外源基因。所以不必擔憂引發倫理方面的問題!對未出生嬰兒進行基因編輯,降低未來患嚴重疾病的風險,基因編輯是一種有效的醫療手段。

未來期待能夠出現對冠心病、各種癌症、糖尿病等常見病症的基因編輯。

愛滋病目前的情況非常不容樂觀

WHO報告2010年全世界存活HIV攜帶者及愛滋病患者共3400萬,新感染270萬,全年死亡180萬人。每天有超過7000人新發感染,全世界各地區均有流行,但97%以上在中、低收入國家,尤以非洲為重。專家估計,全球流行重災區可能會從非洲移向亞洲。中國CDC估計,截止至2011年底,我國存活HIV攜帶者及愛滋病患者約78萬人,全年新發感染者4.8萬人,死亡2.8萬人。

傳播途徑:

HIV主要存在於感染者和病人的血液、精液、陰道分泌物、乳汁中。

①性行為:與已感染的伴侶發生無保護的性行為,包括同性、異性和雙性性接觸。

②靜脈注射吸毒:與他人共用被感染者使用過的、未經消毒的注射工具,是一種非常重要的HIV傳播途徑。

③母嬰傳播:在懷孕、生產和母乳餵養過程中,感染HIV的母親可能會傳播給胎兒及嬰兒。④血液及血製品(包括人工受精、皮膚移植和器官移植)。

正常生活接觸不會傳染愛滋病,如:握手、擁抱、共同進餐、共同工作、臥具、咳嗽、公共浴室、公共浴池、蚊蟲叮咬。所以正常照顧HIV感染者或愛滋病患者,也不會傳染。

這是因為愛滋病毒很脆弱,只能在血液和體液中活的細胞中生存,不能在空氣中、水中和食物中存活,離開了這些血液和體液,這些病毒會很快死亡,而且也和B肝病毒一樣,進入消化道後就會被消化道內的蛋白酶所破壞。吸血節肢動物也不傳播,如蚊蟲叮咬。


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