最近，有幾個全球性重要科學會議。其中，在蘇格蘭愛丁堡舉行的第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會上（ESGCT，歐洲時間2022年10月11日至14日），臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）在一份口頭報告中，更新的在研B肝新機制候選藥物最新臨床前進展。
B肝/丁肝新藥科學會議，臨床前ARCUS靶向cccDNA，NAP在丁肝進展
1、基因編輯技術開發B肝新藥最新進展
該臨床前研究指，使用序列特異性 ARCUS 核酸酶靶向 HBV cccDNA 在體內清除B肝病毒。Precision Bio是一家臨床階段基因編輯生物製藥公司，基於 ARCUS® 開發的體外異體 CAR-T與體內基因編輯療法。
在 ESGCT 科學會議上，Precision Bio展示了運用 ARCUS® 基因編輯的臨床前研究進展。該研究將由首席科學官 Derek Jantz 博士完整介紹。目前，這份口頭闡述的B肝新藥臨床前最新進展完整數據還未公布出來，估計後續會完整公布。
Precision Bio公司開發的ARCUS平台，是一個高度精確與多功能的基因編輯平台，設計時考慮到治療安全性、交付及控制。運用 ARCUS 平台開發的基因編輯候選藥物，旨在治療當前全球尚未有合適療法的遺傳病和傳染性疾病。
2、核酸聚合物（NAP）在丁肝方向進展
通常業內也將其稱為B肝表面抗原抑製劑。在意大利米蘭舉行的2022年丁肝治愈科學會議上（歐洲時間2022年10月6日至7日），Replicor公司介紹了更多有關REP2139在B肝合並丁肝感染中的最新積極數據，之前，小番健康已更新了 2 份 REP2139在本科學會議上的進展，以下是最後一份Replicor公司另一款NAP REP2165-Mg進展。
該研究指，在HBV/HDV合並感染LC中，去除以 NAPs 為基礎創新療法後，受試者停藥後的HBV與HDV感染持續控制。Replicor公司描述，NAP通過阻斷B肝病毒的亞病毒顆粒組裝，通過 HDAg 相互作用與 HDV 包絡和釋放控制HDVRNA複製和 HDV RNP的形成。1 名伴有慢性 HBV/DHV合並的 LC 受試者開始使用 NAP REP2165-Mg。
核心結果如下：該名受試者的 HDVRNA與HBsAg的下降，伴隨著轉氨酶升高。第63周 HBsAg 丟失，第47周HDVRNA檢測不到。在接種 Prehevbrio 疫苗之前觀察到 HBsAg 血清轉換。停止所有抗病毒2個月後（停用 REP 2165-Mg 和 pegIFN 7個月後，HBsAg丟失，HDVRNA未檢測到，肝功能正常）。
在該名 LC 受試者中，使用候選藥物 REP 2165-Mg與伴隨的轉氨酶耀斑耐受性良好，在沒有治療情況下實現了對 HBV 和 HDV 感染的持久控制。
基因編輯製藥公司Precision Bio在ESGCT會議上公布的臨床前採用基因編輯開發的B肝新藥最新進展，後續小番健康會向各位帶來；Replicor公司研發的兩種核酸聚合物 REP2139/REP2165 在米蘭會議上帶來的都是和丁肝直接相關的積極試驗進展。
以上是截至2022年10月中旬，全球與B肝或丁肝創新藥物最新臨床前與臨床開發進度。返回搜狐，查看更多
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