關節炎新葯獲得支持

公開日: 2018-05-25

類風濕關節炎（RA）是一種發生在滑膜關節及其他器官系統的慢性?全身性?炎症性疾病，也是一種慢性進行性自身免疫性疾病，以關節滑膜炎及對稱性?破壞性關節病變為主要特徵，病變可累及全身大小關節。

類風濕關節炎（RA）的臨床表現主要為晨僵?關節腫痛?軟骨破壞和關節間隙變窄，如果不進行治療，會導致關節破壞?畸形和功能障礙，致殘率高。RA也常伴有全身性表現，如血管炎?結節等。

臨床上有很多類風濕性關節炎沒有得到正確有效的治療，往往早期就有關節畸形、骨質破壞、關節強直，生活品質嚴重受到影響，類風濕關節炎（RA）號稱不死的癌症，不治療致殘率高達70%。我國擁有500萬RA患者，患者多為低收入人群，而現有的生物製品價格昂貴。傳統改善病情的抗風濕葯（DMARD）逐漸退出視野，這一類產品包括甲氨蝶呤、環孢素、硫唑嘌呤、青黴胺等。這一類產品作用機理不同，與新一代的抗風濕葯相比，副作用大而且療效沒有優勢。

日前，禮來公司和Incyte公司宣布，美國FDA關節炎顧問委員會建議批準2 mg baricitinib，作為每日一次口服藥物治療對甲氨蝶呤（methotrexate）反應不足或不耐受的中度至重度活動性類風濕關節炎（RA）成人患者。

雖然顧問委員會全票支持4 mg baricitinib的療效，但從安全性和益處風險概況方面考慮，並不建議批準4 mg baricitinib用於該適應症。

baricitinib是一種口服JAK抑製劑，主要用於炎症和自身免疫性疾病的治療。已知有四種JAK酶：JAK1、JAK2、JAK3和TYK2。JAK依賴性細胞因子與多種炎症和自身免疫性疾病的發病機制有關，這表明JAK抑製劑可用於治療廣泛的炎症疾病，包括類風濕關節炎（RA）。

該葯的療效在四項關鍵3期臨床試驗中得到了驗證。其中兩項比較了baricitinib與已獲批改善病情的抗風濕葯（DMARD）的療效，包括甲氨蝶呤和阿達木單抗。目前，2 mg和4 mg baricitinib已在40多個國家獲批治療RA，包括歐盟和日本。

在今年年初，禮來重新向FDA提交了關節炎新葯baricitinib的上市申請。FDA顧問委員會認為，有效性數據充分，且2 mg劑量的安全性數據充分，有望在幾個月內獲批。

由輝瑞研發的托法替尼（tofacitinib）是類風濕關節炎（RA）領域第一個上市的酪氨酸激酶JAK1和JAK3的抑製劑。此葯較生物葯使用方便，療效也可媲美生物葯。2012年就已經獲得美國FDA批準治療類風濕關節炎。

多項臨床試驗已證明了托法替尼在改善類風濕關節炎（RA）患者癥狀和延緩關節破壞方面的顯著療效。

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