我國原創世界首個糖類老年癡呆葯已遞交上市申請，可明顯改善認知障礙

我國一類原創新葯——可明顯改善阿爾茨海默症（AD）患者認知功能障礙的甘露寡糖二酸（GV-971），已完成臨床Ⅲ期試驗，獲得全球15個國家和地區的專利授權，並在國內遞交新葯上市申請。該葯研發團隊將在此基礎上發展出包括AD在內的複雜疾病治療新模式，為在國際上發起糖藥物研究大科學計劃做準備。

今天，上海院士中心主辦的以「提升醫藥產業國際競爭力」為主題的第90期院士沙龍上，中國科學院上海藥物研究所耿美玉研究員介紹了這一原創新葯的最新進展。

她表示，目前我國在糖類藥物研發的關鍵技術體系和研發模式上已經走到了世界前列，具備了在國際上發起「糖藥物糖科學」國際大科學計劃的能力，若能持之以恆，必可走出一條中國創新藥物的原創路線。這將使我國有能力在未來主導國際糖藥物研究的話語權，改變以往一直以參與者身份出現在新葯研發領域的局面。

AD俗稱老年癡呆，目前全球AD患者鋼彈5000萬人，其中約20%在中國，預計到2050年全球患者將達1.5億人。

現在，全球每年用於照料AD病人的費用超過1兆美元，用於AD藥物研發的經費投入數以千億美元計，但研發失敗率鋼彈99.6%，過去16年無新葯上市，目前僅有四款無法針對病因治療的對症藥物。

自1997年起，耿美玉研究員開始從事GV-971的研究，她帶領團隊與生物醫藥企業緊密合作，不僅完成了新葯上市前的所有研發，還揭示了AD全新的發病機制——阿爾茨海默症不僅僅是大腦中蛋白質出錯所引起的神經退行性疾病，還是大腦局部炎症反應異常、伴隨腸道菌群失衡介導的外周免疫細胞腦部浸潤、全身炎症免疫紊亂的複雜性疾病。

「傳統主流的藥物設計針對單一靶點，很難找到阻止AD發生髮展的藥物。」耿美玉說，糖鏈是生命三大物質之一，由於糖類的化學結構最難研究，因此糖是一個長期被忽視的靶點，糖藥物領域也如同一位沉睡的巨人亟待被喚醒。

作為世界首個糖類老年癡呆治療性藥物，此次GV-971的研發成功，就是一次成功嘗試。臨床Ⅲ期結果披露後，獲得了國際專家的高度評價。美國克里夫蘭腦健康中心教授傑弗瑞·卡明斯表示，GV-971在臨床試驗中展示出堅實的、持續的認知功能改善作用，有望成為AD的新治療方案，他們期待著GV-971儘早開展全球開發，以造福全球患者。

「根據GV-971研發中發現的AD發病機制，老年人經常食用海帶和優酪乳，有助於預防AD的發生。」耿美玉說，他們還將進一步深入研究，拓展GV-971的適應症，比如帕金森病、抑鬱、睡眠障礙、自身免疫性疾病等。

作者：許琦敏

編輯：金婉霞

責任編輯：唐聞佳

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