4.45億美元，吉利德瞄準B肝開發！治癒還遠嗎？

吉利德公司目前正在尋求一種治療乙型肝炎的新途徑，通過與Precision BioSciences公司開展合作，將利用該公司的基因組編輯平台共同開發消除體內病毒感染的基因療法。

吉利德將全力資助這項工作並開展臨床試驗，而Precision BioSciences公司則負責早期的開發、配方及臨床前工作。為此，Precision BioSciences公司將獲得總計高達4.45億美元的裡程碑付款，以及商業化後的分層特權使用稅。

目前乙型肝炎病毒（HBV）通常的治療藥物包括阿德福韋酯、替諾福韋等，雖能抑製病毒複製，但並不能完全消除病毒，一旦停止服用，被感染的共價閉合環狀DNA(cccDNA)就會使B肝病毒複製重新開始。

Precision BioSciences公司的ARCUS編輯平台是由一種叫做歸巢內切核酸酶的天然酶衍生而來，根據Precision BioSciences公司的介紹，這種酶可以精確地識別DNA長序列（12-40個鹼基對），並可插入或刪除DNA。該公司的全合成版可以用來定位和干擾特定序列，並將脫靶效應降至最低。

吉利德在一項聲明中表示，利用ARCUS核酸酶進行的初步體外研究已顯示出對人肝細胞中cccDNA和整合HBV DNA的顯著活性。

Precision BioSciences公司首席科學官Derek Jantz說道:「吉利德針對乙型肝炎的治療方法是全面而令人興奮的。這是我們技術的一個很好的應用，在過去的一年裡，我們在相關模型的體內編輯治療方面取得了顯著的進展。」

本月早些時候，Precision BioSciences公司擴大了與賓夕法尼亞大學在體內基因編輯方面的合作。這個為期三年的項目涵蓋了三個基因敲除項目和三個敲入或基因修復項目，包括在進行臨床試驗前對非人類靈長類動物模型的研究。

今年夏天，Precision BioSciences公司籌集了1.1億美元，將其現成的CAR-T癌症治療項目投入人體臨床試驗，吉利德參與了B輪融資。Precision BioSciences公司的計劃是使用ARCUS來創建一種使用健康供者而非癌症患者T細胞的CAR-T療法。該公司之前的投資者包括venBio以及安進和百特的風投部門。

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