打破無葯可用困局，複發難治多發性骨髓瘤新葯在美獲批

複發，是多發性骨髓瘤患者在治療中所面臨的重大難題。

隨著複發次數增多，部分患者病情最終進展為複發難治。因此，亟需新葯以滿足患者未被滿足的需求。

7月3日，一款全新機制藥物獲美國FDA加速批準，為複發難治多發性骨髓瘤患者帶來了新希望。

這款藥物名為XPOVIO（selinexor），由Karyopharm公司研發。

本次獲批適應症為與低劑量地塞米松聯用，治療複發難治多發性骨髓瘤患者。這些患者至少接受過包括蛋白酶體抑製劑、免疫調節劑和CD38單克隆抗體在內的多線治療。

「儘管近年來多發性骨髓瘤治療領域取得了一些進展，但隨著時間推移，幾乎所有患者都會對現有五種常用抗骨髓瘤藥物產生抗藥性。」達納-法貝爾癌症研究所傑羅姆·柏多發性骨髓瘤研究中心的臨床項目負責人和中心主任保羅·理查森博士說，「XPOVIO的獲批為這類複發難治患者帶來了新選擇。」

多發性骨髓瘤是一種由骨髓中的漿細胞異常增殖而導致的惡性血液腫瘤。

異常漿細胞可在骨髓中聚集，並在身體多處骨骼中產生腫瘤。這些細胞產生的抗體還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。

臨床上常見癥狀包括骨髓瘤相關器官功能損害，如血鈣增高、腎功能損害、貧血和骨病，以及澱粉樣變性等靶器官損害相關表現，嚴重威脅患者長期生存。

XPOVIO是一種口服、選擇性核輸出抑製劑，可通過結合併抑製核輸出蛋白XPO1發揮作用，使腫瘤抑製蛋白在細胞核內積累，從而重新啟動和放大其作為腫瘤抑製劑的功能，使癌細胞凋亡的同時，避免正常細胞嚴重受損。

本次獲批是基於STOMP試驗第2部分中83名患者的療效評價結果。

結果顯示，在研究結束時，這些患者的總緩解率達到25.3%，緩解持續時間為3.8個月。

西奈山醫學院多發性骨髓瘤項目主任兼血液學和腫瘤內科教授，STORM臨床試驗主要研究者孫達爾·賈甘納坦博士指出，「25.3%的總緩解率是XPOVIO獲得FDA加速批準的基礎，且這一數據預示著患者將獲得臨床收益。」

在我國，多發性骨髓瘤發病率約十萬分之一，已超過急性白血病，成為血液系統惡性腫瘤第二大「殺手」。

「對於複發難治多發性骨髓瘤，我國患者同樣亟需一種全新作用機制的創新療法。」德琪醫藥創始人、董事長兼首席執行官梅建明博士表示。

值得注意的是，德琪醫藥和Karyopharm於去年5月達成合作，共同開發4款處於臨床開發階段的口服創新藥物。

這4款藥物中，就包括本次獲批的藥物XPOVIO。

「XPOVIO在中國用於治療晚期複發難治多發性骨髓瘤的臨床試驗已獲得了葯監機構的批準，患者預計於今年8月開始接受治療。」梅建明透露，「我們期待儘快將這款創新葯帶給中國患者。」