5月30日國家藥品監督管理局批準丙通沙（索磷布韋 400 mg /維帕他韋100 mg）可用於治療基因1-6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）的成人感染患者。國家藥品監督管理局同時批準丙通沙聯合利巴韋林（RBV）可用於C肝合併失代償期肝硬化的成年患者。丙通沙由吉利德科學公司（NASDAQ：GILD）研發生產，是中國首個通過審批的泛基因型HCV單一片劑方案。
C肝對中國公共衛生形成嚴峻挑戰
C肝是中國第四大常見傳染病，據估算中國HCV感染者約有1000萬例，是全球感染C肝人數最多的國家。C肝若不及時治療，可能演變為肝硬化、肝癌，甚至導致死亡。肝硬化和C肝病毒相關肝細胞癌是慢性丙型肝炎患者的主要死因。因此，C肝的防治已成為我國面臨的重要公共衛生問題。
雖然C肝治癒率較高，但在我國的治療現狀卻不樂觀。原因之一是該病癥狀隱匿，起初感染後，約有80%的患者不會有任何癥狀。該病的傳統治療主要采以干擾素為主的方案。因毒副作用大、療程長、需注射給葯，治癒率較低等原因，均影響了患者的治療依從性。2016年的一項研究表明，我國只有不到1%的C肝患者正在接受治療。
此外，丙型肝炎病毒具有多種基因型的特點，也給臨床治療帶來困難。在我國，1型、2型、3型及6型病例佔所有丙型肝炎病毒病例的96%。以往上市的直接抗病毒藥物（DAA）產品基因覆蓋面窄，且含蛋白酶抑製劑，需要基因檢測和用藥期間多次複診和監測，阻礙許多患者尤其是貧困患者的治療。
獲批依據來自多個臨床研究
據介紹，自2016年丙通沙獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐盟委員會的上市許可，成為了首個用於HCV感染的泛基因型單一片劑方案後，已在54個國家先後獲批。此次在中國獲批，重要依據來自五項國際多中心3期臨床研究。
這五項研究為ASTRAL-1、ASTRAL-2、ASTRAL-3、ASTRAL-4和ASTRAL-5，包括經治患者，代償期或失代償期肝硬化患者等很難治癒的患者群體。在ASTRAL-1、ASTRAL-2和ASTRAL-3研究中，1,035名不伴肝硬化/伴代償期肝硬化的基因1-6型HCV感染的初治患者和經治患者接受了12周的丙通沙治療，98%（1015/1035）的患者獲得了治癒。在ASTRAL-5 的研究中，106名不伴肝硬化/伴代償期肝硬化的基因1-6型HCV感染的初治患者和經治患者接受了12周的丙通沙治療，他們還同時感染了HIV, 正在接受平穩的抗逆轉錄病毒治療，95%（101/106）的患者實現了治癒。
ASTRAL-4評估了267名失代償期肝硬化（Child-Pugh B級）的基因1-4型和基因6型HCV感染患者接受12周丙通沙聯合/不聯合利巴韋林（RBV）治療或者24周的丙通沙治療的安全性和有效性。接受了12周的丙通沙聯合RBV治療的失代償期肝硬化的患者中，治癒率達94%。
這些研究顯示，接受丙通沙治療的患者最常見的不良反應（≥10%）包括頭痛和疲乏。在ASTRAL-1研究中，安慰劑組的患者出現頭痛和疲乏的頻率與之相似。在ASTRAL-4中， 伴有失代償期肝硬化的HCV感染患者接受丙通沙和利巴韋林（RBV）治療後最常見不良反應（≥10%）包括疲乏、貧血、噁心、頭痛、失眠和腹瀉。僅四名服用丙通沙聯合RBV的患者由於不良反應而停止治療。
「丙通沙的安全性和有效性已被大量的臨床試驗和真實世界的數據證實，」北京大學人民醫院肝病研究所魏來教授說，「由於丙通沙對所有基因型的C肝患者都有高治癒率，我們在治療時有望免除基因分型的檢測，這對擴大C肝治療有積極意義。」
「作為首個無需考慮HCV患者基因型和是否具有肝硬化、每日一次的單片劑治療方案，丙通沙在很大程度上簡化了中國醫生對C肝患者的療，同時有望在公共衛生層面減輕HCV帶來的巨大負擔，」吉利德科學公司總裁兼首席執行官John F. Milligan博士表示。
丙通沙是固定復方片劑，其說明書具體包括以下幾點：患者每日口服一片，固定12周治療；對全部基因型患者均有效（1-6），無需判斷基因型；適用於初治和曾經接受治療的經治患者；適用於伴有肝硬化的患者；高耐藥性屏障，無需檢測基線耐葯，無需頻繁的醫院複查監測肝功能。
藥物審批新政加速患者獲益
今年5月23日，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會聯合公布的《關於優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告》（簡稱《公告》）中提出：「對於境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品註冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市註冊申請。對於本公告發布前已受理並提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品註冊管理辦法》及相關檔案要求的，可以直接批準進口。」
這一藥物審批新政策是此次丙通沙能夠快速獲批的重要原因之一，這對於一直嘗試海外代購治療藥物的患者而言，無疑是巨大利好。它將使中國C肝患者得到簡便、高效、安全的治療方案，幫助患者實現治癒。從公共衛生角度，及時治癒C肝意味著傳染源的減少（比如孕婦傳染給新生兒的幾率消除），有利於減輕整個社會的疾病負擔。
解決支付需各方共同努力
有了好的藥物是解決中國C肝公共衛生問題的一個重要條件，然而徹底消滅C肝需要儘快解決患者支付的問題，使好的藥物能最大化地發揮作用。吉利德將積極與政府合作，攜手努力促進患者可及性，以儘早讓所有C肝患者有葯可愈，儘快實現我國徹底消滅C肝的願望。
僅供專業人士參考
香港九龍灣馬來街興發大廈15樓D室