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2018年「癌症及罕見病」國內上市藥物及適應症盤點回顧

2018年是癌症治療新突破的一年,也是國家一步步規範罕見病診療的一年。2018年版《國家基本藥物目錄》、2018年版《新型抗腫瘤藥物臨床應用指導原則》、《第一批罕見病目錄》等等檔案的發布,以及17種癌症藥物納入醫保,首個PD-1單抗藥物的獲批......等等,癌症及罕見病患者迎來了治癒的希望。醫世象團隊根據國家藥品監督管理局的公示,整理了2018年癌症及罕見病藥物的獲批上市情況,詳細闡述了藥物的適應症和藥物相關介紹,希望能夠給廣大患者提供幫助,願所有患者忘記疾病的疼痛,戰勝疾病!

一、癌症

(一)首個國產PD-1單抗——特瑞普利單抗注射液(商品名:拓益)

適應症:用於治療既往標準治療失敗後的局部進展或轉移性黑色素瘤。

概述:黑色素瘤在我國近年來呈現快速增長趨勢,為發病率增長最快的惡性腫瘤之一,每年新發病例約20000例,死亡率也呈逐年快速上升趨勢,已經成為嚴重危及我國人民健康的疾病之一。在治療方面,一線治療失敗的黑色素瘤患者目前缺乏有效的標準治療方案。本品的臨床試驗結果顯示,治療既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤患者的客觀緩解率達17.3%,疾病控制率達57.5%, 1年生存率達69.3%。特瑞普利單抗是由蘇州眾合生物醫藥股份有限公司研製開發的抗PD-1受體的全人源單克隆抗體,可通過封閉T淋巴細胞的PD-1,阻斷其與腫瘤細胞表面PD-L1結合,解除腫瘤細胞對免疫細胞的免疫抑製,使免疫細胞重新發揮抗腫瘤細胞免疫作用而殺傷腫瘤細胞。

(二)首個以PD-1為靶點的單抗藥物納武利尤單抗注射液(英文名:Nivolumab Injection)

適應症:用於治療表皮生長因子受體(EGFR)基因突變陰性和間變性淋巴瘤激酶(ALK)陰性、既往接受過含鉑方案化療後疾病進展或不可耐受的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。

概述:納武利尤單抗注射液是由百時美施貴寶公司研製開發的抗PD-1受體的全人源單克隆抗體,可通過封閉T淋巴細胞的PD-1,阻斷其與腫瘤細胞表面PD-L1結合,解除腫瘤細胞對免疫細胞的免疫抑製,使免疫細胞重新發揮抗腫瘤細胞免疫作用而殺傷腫瘤細胞。

(三)帕妥珠單抗注射液(英文名:PertuzumabInjection)

適應症:聯合曲妥珠單抗和化療用於具有高複發風險的人表皮生長因子受體2(HER2)陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。

概述:乳腺癌是女性發病率最高的惡性腫瘤。HER2陽性的早期乳腺癌患者接受赫賽汀聯合化療後,仍有約1/4的患者在10-11年後出現疾病複發或死亡,高危早期乳腺癌患者出現複發或死亡的比例更高。帕妥珠單抗注射液為羅氏公司研發的一種新型抗HER2藥物,通過抑製HER2異源性和同源性二聚體產生抗HER2作用。全球關鍵III期輔助治療研究顯示,與當前標準治療曲妥珠單抗聯合化療相比,帕妥珠單抗聯合曲妥珠單抗和化療用於具有高複發風險的HER2陽性早期乳腺癌患者輔助治療,顯著改善了患者無侵襲性疾病生存期,不良反應可控。

(四)馬來酸吡咯替尼片(艾瑞妮)

適應症:治療複發或轉移性乳腺癌,本品經核準的適應症為:聯合卡培他濱,適用於治療表皮生長因子受體2(HER2)陽性、既往未接受或接受過曲妥珠單抗的複發或轉移性乳腺癌患者。使用本品前患者應接受過蒽環類或紫杉類化療。

概述:乳腺癌是全球女性癌症中發病率較高的惡性腫瘤。HER2分子是乳腺癌預後較差的獨立預測因子,在靶向HRE2的藥物問世以前,HER2陽性患者的生存期僅為HER2陰性患者的一半。馬來酸吡咯替尼是不可逆性人表皮生長因子受體2(HER2)、表皮生長因子受體(EGFR)雙靶點的酪氨酸激酶抑製劑,其作用機理為與細胞內HER2和EGFR激酶區的三磷酸腺苷(ATP)結合位點共價結合,阻止腫瘤細胞內HER2和EGFR的同質和異質二聚體形成,抑製其自身的磷酸化,阻斷下遊信號通路的激活,從而抑製腫瘤細胞生長。

(五)呋喹替尼膠囊(愛優特)

適應症:呋喹替尼膠囊單葯適用於既往接受過氟尿嘧啶類、奧沙利鉑和伊立替康為基礎的化療,以及既往接受過或不適合接受抗血管內皮生長因子(VEGF)治療、抗表皮生長因子受體(EGFR)治療(RAS野生型)的轉移性結直腸癌患者。

概述:呋喹替尼是一個喹唑啉類小分子血管生成抑製劑,主要作用靶點是VEGFR激酶家族(VEGFR1、2和3)。通過抑製血管內皮細胞表面的VEGFR磷酸化及下遊信號轉導,抑製血管內皮細胞的增殖、遷移和管腔形成,從而抑製腫瘤新生血管的形成,最終發揮腫瘤生長抑製效應。

(六)首個CDK4/6抑製劑愛博新(呱柏西利)

適應症:用於一線聯合芳香化酶抑製劑治療絕經後女性,激素受體陽性(HR+)、HER2-局部晚期或轉移性乳腺癌。

概述:乳腺癌作為女性發病率排名第一的惡性腫瘤,呈逐年高發趨勢。約有60%-70%的乳腺癌是激素受體陽性(HR+)的,適用內分泌治療。 但是,內分泌治療最終可能導致耐葯,因此內分泌藥物的聯合治療已經成為一種趨勢,而氟維司群或來曲唑聯合CDK4/6抑製劑方案更是成為一種頗具前景的內分泌治療新選擇。

(七)鹽酸安羅替尼膠囊(福可維)

適應症:用於治療晚期或轉移性非小細胞肺癌。

概述:鹽酸安羅替尼是在已上市同類藥物索拉非尼基礎上改構而成,作用靶點包括血管內皮細胞生長因子受體(VEGFR1-3)、成纖維細胞生長因子受體(FGFR1-4)、乾細胞因子受體(c-KIT)、血小板源生長因子受體(PDGFR-β)等激酶,通過抑製腫瘤新生血管生成(VEGFR,FGFR,PDGFR)和生長增殖(c-KIT)信號通路發揮抗腫瘤作用。在關鍵的3期試驗(ALTER0303)中證實,對於現有治療無效或失敗的晚期非小細胞肺癌,安羅替尼相對安慰劑組可明顯提高總生存期,為非小細胞肺癌患者提供了新的治療手段。

(八)安聖莎(阿來替尼)

適應症:用於治療間變性淋巴瘤激酶陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌。

概述:ALK陽性非小細胞肺癌是一種比較罕見但非常兇險獨特的肺癌亞型,患者平均年齡比較低,大多數患者對化療藥物響應不理想,並伴有複發風險高、腦轉移發生率高、預後差等問題。安聖莎用於一線治療ALK陽性晚期非小細胞肺癌的中位無進展生存期(PFS)時間達到34.8個月,是現有治療方案近3倍,並可以將患者腦轉移的風險降低84%,將疾病進展或死亡風險降低一半以上。

(九)奧拉帕利(英文名:Olaparib,商品名:Lynparza)

適應症:用於鉑類敏感複發性卵巢癌維持治療,無論是否攜帶 BRCA 突變。

概述:利普卓?(奧拉帕利)是首個口服多聚 ADP 核糖聚合酶(PARP)抑製劑,通過抑製 PARP 酶活性和防止 PARP 與 DNA 解離,協同 DNA 損傷修復功能缺陷,殺死腫瘤細胞。

(十)塞瑞替尼

適應症:適用於ALK融合突變的非小細胞肺癌患者。

概述:塞瑞替尼是第二代的ALK靶向藥物,目前在中國上市是用於二線治療,針對的是使用一代靶向藥物克唑替尼後出現進展或不耐受的患者。

(十一)恩萊瑞(枸櫞酸伊沙佐米膠囊)

適應症:聯合來那度胺和地塞米松用於治療接受過至少一種既往治療的多發性骨髓瘤成人患者。

概述:多發性骨髓瘤是一種惡性漿細胞病,主要發於60歲以上老人。這些癌細胞增殖併產生一種異常蛋白,其可將其它健康血細胞從骨髓中排擠出去,該疾病可以導致免疫系統變弱,在患者肩部、臀部、髖部、肋部、脊椎等全身多處骨骼形成溶骨性病變,造成患者反覆骨折,令患者備受疼痛折磨。目前,國際通用治療方法包括化療、移植及放療,隨著多發性骨髓瘤治療新葯的不斷湧現,使其療效得到了提高,改善了預後,客觀上也帶動了多發性骨髓瘤治療市場的增長。而恩萊瑞則是全球首個口服的蛋白酶體抑製劑。

二、罕見病

(一)帕格片(英文名:SelexipagTablets)

適應症:用於治療肺動脈高壓。

概述:肺動脈高壓是一種由已知或未知原因引起的肺動脈內血壓異常升高的疾病;其特徵為肺小動脈的血管痙攣、內膜增生、中層肥厚、外膜增生、原位血栓形成、不同程度的炎症和叢狀改變。其臨床表現包括肺動脈壓進行性升高並最終導致右心衰竭。肺動脈高壓在血流動力學上被定義為:肺部毛細血管或左心房壓均正常(<15mmHg),而靜息時平均肺動脈壓高於25mmHg。司來帕格片是一種口服有效、高選擇性和長效的非攝護腺素類前列環素受體(IP受體)激動劑,可改善損傷的肺動脈內皮依賴性舒張,並可能抑製人肺平滑肌細胞的增殖、肺血管壁的增厚。

(二)艾美賽珠單抗注射液(英文名:EmicizumabInjection)

適應症:用於治療存在凝血因子Ⅷ抑製物的A型血友病患者。

概述:A型血友病是由於X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。患者血液不能正常凝固,易出現不受控和頻繁的持續或自發性出血。艾美賽珠單抗注射液由羅氏公司研發,是一種重組人源化、雙特異性單克隆抗體,可代替活化凝血因子Ⅷ的輔因子活性,促進FⅨa對FⅩ的活化,進而導致凝血酶的生成顯著增加,使FⅧ功能障礙或完全缺乏FⅧ的A型血友病患者的出血部位達到止血。

(三)依庫珠單抗注射液(英文名:EculizumabInjection)

適應症:用於治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症綜合征(aHUS)。

概述:陣發性睡眠性血紅蛋白尿症(PNH)是一種血細胞表面內源性補體抑製物的獲得性造血乾細胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症綜合征(aHUS)與遺傳性或獲得性的補體途徑失調相關。該產品由瑞士Alexion公司研發,由杭州泰格醫藥科技股份有限公司代理申報進口註冊。


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