CAR T細胞療法是FDA批準使用的一種新型癌症細胞治療方法。但究竟什麼是CAR T細胞療法？哪些患者適用呢？小編通過十問十答的方式，一一為您闡述。
1、什麼是CAR T細胞療法，它是如何起作用的？
CAR T細胞療法是一種稱為過繼細胞療法的免疫療法。醫生從患者的血液中提取T細胞（一種白細胞），然後在其表面添加一種人工受體（稱為「嵌合抗原受體」）。該受體起著一種「尋熱飛彈」的作用，使被修飾的細胞能夠產生殺死癌症的化學物質。一旦我們通過靜脈注射將它們注入患者體內，它們就會開始繁殖並攻擊腫瘤細胞。
2、CAR T細胞療法可能會導致一些不常見的副作用
CAR T細胞療法最常見的副作用是細胞因子釋放綜合征，即CRS，被稱為「細胞因子風暴」。大約70-90％的患者經會發生，但它是非常短期的，隻持續約五到七天。大多數患者將其描述為像嚴重的流感，伴有高燒、疲勞和身體疼痛。它通常在輸注後的第二天或第三天開始。之所以發生這種情況，是因為T細胞一直繁殖並攻擊癌症，導致體內免疫反應。
Tocilizumab藥物是治療CRS的有一種非常有效的治療方法，可以相當快地逆轉這種副作用。該葯最初用於治療類風濕性關節炎，但後來被美國食品藥品管理局（FDA）批準用於治療CRS。
另一種副作用被稱為「CRES」，它代表「CAR T細胞相關性腦病綜合征」。它通常在輸注後第五天開始。患者可能會感到意識模糊，有時幾天可能根本無法說話。CRES可能會讓患者及其家人感到不安，但通常會持續兩到四天，然後就會恢復正常，最終恢復所有神經功能。
3、CAR T細胞療法目前可以??治療哪種類型的癌症？
目前，FDA批準的CAR T細胞治療產品僅用於經過兩次標準治療失敗的成人B細胞非霍奇金淋巴瘤或兒童急性淋巴細胞白血病患者。但現在臨床試驗開始評估CAR T細胞治療作為成人淋巴瘤和兒童急性淋巴細胞白血病的第一線或第二線治療。由於臨床試驗，每一種癌症患者都有不同的FDA批準的細胞療法產品。
4、下一階段的CAR T細胞治療臨床試驗正在研究哪些癌症？
慢性B細胞淋巴瘤、套細胞淋巴瘤、多發性骨髓瘤和急性髓性白血病。
5、您認為未來CAR T細胞治療會如何發展？
目前，CAR T細胞療法針對癌細胞表面的CD-19分子。在一些患者中失敗的原因是腫瘤細胞迅速突變並脫落靶分子，因此CAR T細胞不再能夠識別癌症。我預計未來的CAR T細胞治療產品會針對多種分子：特定腫瘤上的兩種、三種甚至更多種不同的分子。這將使CAR T細胞仍能識別癌症，即使一個目標分子消失。
最終，希望CAR T細胞療法可以完全取代化療和乾細胞移植。但首先，我們必須證明它至少與那些療法一樣有效或更有效。事實上，最近開展了一項新的臨床試驗，以探討CAR T細胞治療在成人瀰漫性大B細胞淋巴瘤中是否比自體乾細胞移植更有效。
6、CAR T細胞療法有哪些優勢？
主要優點是CAR T細胞療法是單次輸注，通常需要最多兩周的住院治療，然後就完成了。相反，新診斷的非霍奇金淋巴瘤和兒童白血病患者通常需要至少6個月或更長時間的化療。
CAR T細胞療法也是一種活體藥物，其益處可持續多年。由於細胞可以長期存留在體內，如果癌症複發，它們仍會識別並攻擊癌細胞。數據仍在不斷更新，但15個月後，42％接受CD19 CAR T細胞治療的成人淋巴瘤患者仍處於緩解期。並且三分之二的兒童急性淋巴細胞白血病患者在六個月後仍處於緩解期。這些患者的癌症被認為是非常具有攻擊性，並且其他標準療法都已失敗。
7、什麼類型的患者是CAR T細胞治療的良好候選人？
目前，經過兩次治療失敗的小兒急性淋巴細胞白血病或成人侵襲性B細胞淋巴瘤患者，是接受CAR T細胞治療的理想選擇。直到2017年年底，對於已經通過兩次治療而未達到緩解的患者，沒有標準治療方法，CAR T細胞療法是FDA批準的唯一一種療法，目前對這些患者顯示出顯著的益處。
8、患者獲得CAR T細胞治療容易嗎？他們是否必須進行臨床試驗才能獲得它？
不需要臨床試驗。如果他們經過兩種治療方案失敗，他們可以獲得FDA批準的商業產品。但如果他們想要將其作為一線或二線治療，或者想將其用於不同類型的淋巴瘤，則必須通過臨床試驗。臨床試驗可用的數量有限，並且可能有很長的等待名單。因此，患者在考慮治療癌症時，應儘早詢問醫生有關臨床試驗的方案。
9、CAR T細胞治療前景如何？
CAR T是治療B細胞淋巴瘤和白血病的重大突破，為以前生存期只有六個月左右的人提供了希望。現在，未來看起來更加光明，因為正在研究耐葯機制並制定更多策略來戰勝癌症。
10、目前，獲批上市的CAR T細胞療法有哪些？
①諾華：Kymriah（tisagenlecleucel）
2017年8月31日，美國FDA批準第一個基因治療方法CAR-T細胞藥物
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