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研究人員開發新葯可以幫助那些受囊性纖維化影響的人

兩性黴素是一種抗真菌藥物,可以幫助囊性纖維化根據最近的一項研究,與這種疾病的慢性細菌性肺部感染作鬥爭。

「真正令人興奮的消息是兩性黴素是一種已經批準上市的藥物,」伊利諾伊大學香檳分校的研究負責人、化學教授馬丁·D·伯克(Martin D.Burke)說。

發表在雜誌上的這項研究自然概述了研究人員令人鼓舞的發現。

研究小組利用囊性纖維化患者的肺組織,以及囊性纖維化的動物模型,觀察這種藥物將如何推動組織的變化。

他們發現兩性黴素會引起肺組織的變化。

這些變化與改善肺功能有關,包括pH值的恢復、抗菌活性的提高和粘度的提高。

此外,他們解釋說,人們可以直接給肺部注射這種藥物,這樣可以減少副作用。

囊性纖維化

囊性纖維化出生時就在場。那些患有這種疾病的人有一種錯誤的蛋白質,這種蛋白質會影響細胞、組織和腺體,這些腺體會產生粘液和汗液。

隨著囊性纖維化,黏液增厚可在受影響的器官。這可能導致這些地區的損害或感染,這可能危及生命。

它也會導致發炎這可能導致器官問題,如肺或胰腺。

雖然囊性纖維化可以影響不同的器官系統,如消化道,但肺中的囊性纖維化可引起最嚴重的併發症。

厚厚的粘液會在人的肺部產生嚴重的問題,因為它不僅會引起呼吸問題,還會導致慢性細菌感染。

治療是可行的,但並不適用於每個人。這是因為人們有不同類型的變異蛋白,而有些人根本不製造任何蛋白質,這可能使醫生難以或不可能治療。

囊性纖維化患者通常使用松解粘液的治療技術,可能已經學會了不同的呼吸和咳嗽方法。有些人服用處方藥物,如支氣管擴張劑和粘液稀釋劑。

治療的主要目的是儘可能減緩肺部疾病的進展。這就是兩性黴素可能會出現的地方。

為什麼抗真菌藥物會有幫助

伯克教授指出,兩性黴素對所有囊性纖維化患者都有潛在作用,不管他們有哪種突變;即使沒有這種蛋白,它也能起作用。


"我們沒有試圖糾正蛋白質或進行基因治療-後者在肺中尚未有效-而是使用一個小分子代用品,它可以執行缺失或有缺陷的蛋白質的通道功能。「

這種治療對於10%的囊性纖維化患者來說特別有價值,他們根本不製造受影響的蛋白質-目前,這些人對任何可用的治療都沒有反應。

科學家需要做更多的研究,並進行人類臨床藥物試驗來驗證這些發現,然後醫生才能為囊性纖維化患者提供這種治療。


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