每日最新頭條.有趣資訊

“一針70萬”天價藥進醫保,罕見病患者家屬:改變命運的談判

本文來源:時代周報 作者:韓利明

“撐小花”是石頭最喜歡的訓練之一。這個訓練並不複雜,趴著的時候把頭撐到兩隻手上面。不過,將近4歲的他還沒辦法獨自完成這個動作。

“你的床太滑了!”無數次的嘗試,無數次的失敗,石頭開始“怪罪”起了床墊。爸爸馬大翔(化名)幫他把頭抬起來,石頭才得以成功地用雙手托住小腦袋。

正常孩子輕而易舉完成的動作,石頭卻需要花費巨大的精力。2018年10月8日,剛滿10個月的石頭被確診為脊髓性肌萎縮症(Spinal muscular atrophy,SMA)。這是一種由脊髓運動神經元退行性變導致的遺傳性神經肌肉病,主要臨床特徵為肌無力和肌萎縮,伴有脊柱側彎、關節變形、重症肺炎等併發症。2018年,SMA納入我國《第一批罕見病目錄》。

據《中國SMA患者生存現狀報告白皮書》,我國約有SMA患者2萬-3萬人,若不加以乾預,80%的患者都活不過1歲。目前,國內獲批用於治療SMA的相關藥物僅有兩款,分別是渤健公司的諾西那生納注射液和羅氏製藥的利司撲蘭口服溶液,均是“天價救命藥”。其中,諾西那生納更因“一針70萬”引發熱議。

今年的醫保談判成為了馬大翔們的救命稻草。12月3日,國家醫療保障局公布2021年國家醫保藥品目錄調整結果,諾西那生納成功進入醫保,實現天價罕見病藥在基本醫保準入的零突破。因價格保密,目前尚不知諾西那生納最終的談判價格。

“沒有任何語言足夠表達感謝和激動。”得知醫保談判結果之後,馬大翔告訴時代周報記者說,“這是改變命運的一場談判。”

救命的天價藥

“一般活不過2歲,現在沒有治療辦法。” 馬大翔依舊記得石頭確診SMA當天醫生的原話,“只能在保證不生病的前提下,做好康復訓練。希望石頭能有更好的狀態,等到打針用藥的那一天。”

2019年2月,諾西那生納在中國獲批上市。諾西那生鈉由渤健公司研發、生產,是全球首個SMA精準靶向治療藥物。

在迎來曙光的同時,馬大翔一家又隨即陷入新的絕望。

一支5毫升的諾西那生納定價近69.97萬元,第一年需用藥6次,往後每年用藥3次,終身不停。馬大翔回憶當時的心情:“從無藥可醫,到有藥醫不起,我寧願沒藥。”

今年1月,為推動特效藥進入醫保目錄,渤健公司發布新的援助計劃,患者第一年的自付費用從原有的約140萬元降低至55萬元,第一年降幅約60%;之後每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降低至55萬元,降幅約50%。

馬大翔將這個消息告訴父母,“我媽沒有任何遲疑,把養老錢全拿出來給我救孩子”。在東拚西湊補齊剩下的費用後,石頭終於在3月11日打上了第一針特效藥,並在規定的兩個月內打完前四針。

配合康復訓練,石頭開始可以自己挺住腦袋和脖子,也可以扶著床沿站立,甚至靠牆站得更久。

“這是一個不斷給我們驚喜的過程,不知道哪一天石頭的胳膊就能自己抬得更高,或者能自己站立住。”馬大翔對時代周報記者表示。

在2020年的醫保談判中,諾西那生納铩羽而歸。今年卷土重來,馬大翔們都對最終的結果捏了一把汗。

事實證明,談判過程異常艱難。據媒體披露的細節,醫保局和渤健公司展開了艱難拉鋸。11月11日談判現場,早上9點多,渤健公司就已入場,中途又換人進場談判,直到12點半才出來。渤健公司一家企業的入場時間就接近3小時,創下3天談判時長記錄。

在得知諾西那生納進入醫保的消息後,馬大翔所在的“山東SMA之家康復交流群”沸騰了。群裡的家長無一例外地表達著自己的激動之情,“大男人躲角落裡哭的稀裡嘩啦的”“哭完後滿臉都是笑容”。

除了諾西那生納,國內目前獲批的用於治療SMA的相關藥物還有利司撲蘭口服溶液。6月16日,利司撲蘭口服溶液獲批上市,成為我國首個治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

不過,費用同樣高昂。利司撲蘭口服溶液每瓶60毫克,費用超過6萬元,因體重和年齡不同,年度治療費用從9.6萬~48.5萬元不等。

10月21日,諾華製藥(NVS.US)在中國遞交 “OAV101注射液(索伐瑞韋,Zolgensma)”的臨床試驗申請已獲審理。上市後,將成為我國第一個用於治療SMA的基因療法,原理上一劑即可痊愈。

索伐瑞韋於2019年5月在美國上市,定價212.5萬美元,折合人民幣近1400萬元,是迄今為止最昂貴的藥物,目前已在近40個國家和地區上市。藥融雲數據顯示,2020年,索伐瑞韋在全球範圍內實現業績9.2億美元;今年前三季度也合計售出10.09億美元。但該款藥物尚未在國內上市。

改變命運的談判

目前,全球已發現約有7000種罕見病,其中僅約5%具備有效治療藥物,全球範圍患者都面臨用藥短缺的局面。現實的另一面是,罕見病藥物研發成本高、患病人群少,高昂的費用成為了患者及其家屬們生命中不可承受之重。

9月11日,《中國罕見病定義研究報告2021》首次提出“中國罕見病2021年版定義”,即將“新生兒發病率小於1/萬、患病率小於1/萬、患病人數小於14萬的疾病”列入罕見病。目前,我國各類罕見病患者約2000萬。

《第一批罕見病》目錄共涉及121種罕見疾病,從2019年國家醫保目錄常態化調整以來,每年都會有罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄。今年,包括治療肺動脈高壓、肢端肥大症、多發性硬化症、特發性肺纖維化、亨廷頓舞蹈症和肌萎縮側索硬化等在內的7種罕見病藥物通過醫保談判。

並不是所有人都和石頭們一樣幸運。

據國家醫保局信息,我國上市且有適應症的50余種藥品中,已有40余種納入國家醫保目錄。部分價格特別昂貴的罕見病用藥,因遠超基金和患者承受能力無法被納入基本醫保支付範圍。

在今年的醫保談判中,價值120萬元的阿基侖賽注射液(商品名:奕凱達)通過了初步形式審查,但並未進入醫保目錄談判環節。對此,在國家醫保局12月3日召開的新聞發布會上, 2021醫保談判基金測算組組長鄭傑表示,某120萬一針的抗癌神藥,也許療效確實很好,但是由於價格遠超基金承受能力和老百姓的負擔水準,由於不具備經濟性,所以沒有能夠通過評審,最終未獲得,這就是醫保談判體現保基本原則的佐證。

“基金測算追求的並不是藥品的最低價格,而是給出一個合理的制度標準。”鄭傑說,按照目前的藥品支付範圍,在國家目錄裡邊的藥品年支出的費用最高的不超過30萬,保基本原則能夠讓有限的基金發揮最大的效率。

“今後,我們也將杜絕天價藥品進醫保。”鄭傑強調道。

“由於更少的患者與研發動力的不足,罕見病藥物往往呈現更高的治療費用。國家醫保部門有自己的全盤考量,既要滿足罕見病患者的用藥需求,也要考慮到我國基本醫療保險基金的承受能力。想要全部由國家基本醫保兜底,在當下顯然並不現實。”健康險科技企業鎂信健康在接受時代周報記者採訪時表示。

為石頭打上索伐瑞韋,成為馬大翔的新願望。從今年8月開始,馬大翔每天下班後都會在抖音直播帶貨,時長一般在2~3個小時,為的是多賺點錢,替石頭的未來做好準備。

“還是希望通過努力,在索伐瑞韋進入國內後,可以自費給石頭打上一針。”馬大翔向時代周報記者表示。

共解支付難題

儘管天價罕見病藥物進入醫保已經實現零的突破,但這僅僅是一個開始。除了醫保之外,藥企和社會各界人士也在積極探索更多元的支付方式,包括商業保險、專項救助、患者組織援助等,以增加患者獲得藥物的可及性。

今年9月,國務院辦公廳印發《“十四五“全民醫療保障規劃》提到,以基本醫療保險為主體,醫療救助為托底,補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度框架基本形成。“1+N”即“醫保+其他途徑”多方共付模式,基本成為現階段保障罕見病高值藥物較為可行方案。

通過多年探索,地方層面逐漸在罕見病用藥保障上形成不同的模式。

2020年,浙江省建立罕見病專項保障基金,山東等多個省份則通過省大病保險,將戈謝病、龐貝病等罕見病天價藥物納入保障範圍。2021年3月,成都率先推出罕見病用藥保障政策,將包括諾西那生納等在內的7種罕見病藥物納入大病醫療互助補充保險範圍,在醫保支付40萬元/年,個人負擔6萬元/年的限額條件下,患者可獲得持續規範用藥。

同時,2020年以來,地方政府聯合商業保險公司推出的“普惠型“醫療保險也備受關注。

鎂信健康創新支付及患者服務事業部總經理馮昊曾對媒體表示:“目前約42%的惠民保產品納入了罕見病藥物保障,涉及64款產品,其中約65%的產品可保不可賠。同時,惠民保對罕見病藥物的覆蓋能力仍有不足。64款產品種,80%隻涵蓋了3個及以下的藥物品種。”

“1+N是目前較為有效的模式,‘N’也在不斷地探索完善,包括全國要建立統一的罕見病藥品專項保障計劃,多渠道籌資形成統一的資金盤子,政府社會聯動確定合理的管理模式,開展集中採購談判降低藥品價格等。”華康保險代理有限公司資深保險顧問高忻妍對時代周報記者強調:“其中,個人配置醫療保險是罕見病個人支付上見效快的方式。”

商業醫療保險作為補充途徑,在相關政策及市場需求推動下,保險公司也在快速行動。據了解,鎂信健康通過聯動社會各界資源,在今年5月成立“康付·四葉草罕見病關愛中心”,將高發癌症、罕見病及特定慢性疾病納入保障範圍。

高忻妍指出,目前普惠險和商保在保障罕見病上存在醫保目錄、特定藥品清單、戶籍、既往症史或基因遺傳病、自付免賠額等五大限制條件。“應推進政府監管完善,提供有效保障,將普惠險和基本醫保、大病保險、商業醫療保險等做到無縫銜接,構建罕見病多層次保障。同時提供患者端,讓罕見病患者參與各種保險。”高忻妍對時代周報記者說。

獲得更多的PTT最新消息
按讚加入粉絲團