2022年進入第三季度伊始，三家生物製藥公司相繼更新B肝在研新藥計劃，包括一種直接針對cccDNA的基因編輯B肝候選藥物PBGENE-HBV，繼續描述將於2024年提交新藥臨床試驗申請（IND/CTA）、免疫學驅動生物製藥公司VBI Vaccines的VBI-2601以及Enanta公司EDP-514。
B肝在研新藥PBGENE-HBV，2024年IND/CTA，三家相繼更新開發計劃
PBGENE-HBV：
一種設計運用基因編輯技術來敲除cccDNA候選藥物
臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）是一家開發基於 ARCUS® 的離體同種異體 CAR-T免疫療法和體內基因編輯療法藥企。Precision Bio公司的慢性B肝基因編輯計劃應用 ARCUS 來敲除持久的共價閉合環狀DNA（cccDNA），並讓整合的B肝病毒基因組失活，從而有可能實現持久的B肝表面抗原（HBsAg）丟失，並減少病毒持久性。
目前，該基因編輯療法B肝候選藥物，正處在臨床前研究中。臨床前數據已經在 ASGCT 年會上的癌症與複雜疾病基因編輯會議上公布，這是一項有關ARCUS®體內慢性B肝新藥項目分子治療的臨床前研究成果，已於2022年5月份在線發表國際性期刊上《Molecular Therapy》。
Precision Bio公司介紹，ARCUS 可有效地靶向和降解B肝病毒（HBV）在 HBV 感染的原代人肝細胞（PHH）中，使cccDNA減少了 85%，HBsAg的表達減少了 77%。ARCUS核酸酶的優化特異性完全阻止了 PHH 模型中可檢測到的染色體易位。
基因編輯B肝候選藥物PBGENE-HBV，處於臨床前開發中，Precision Bio公司的目標是在完成臨床前研究和IND支持研究後，於2024年提交IND/CTA。
VBI-2601 (BRII-179)：
一種正在2期由VBI疫苗公司與騰盛博藥合作開發的治療性疫苗
免疫學驅動生物製藥公司VBI Vaccines（以下簡稱VBI疫苗公司）是一家以免疫學為動力，追求為預防和治療疾病開發創新藥的生物製藥公司。VBI疫苗公司開發的在研B肝新藥VBI-2601 (BRII-179)，是一種HBV免疫治療候選藥物。
VBI疫苗公司預計，2022年底，將公布一項2期人體組合療法臨床試驗中中期頂線數據。這項2期組合主要是在慢性HBV感染受試者中，評估VBI-2601 (BRII-179) +BRII-835 (VIR-2218) 的安全性和有效性，VIR-2218是一種研究性靶向HBV siRNA分子。該研究設計為新型免疫療法+siRNA，初始2期數據預計到2022年底公布。
2023年上半年，預計公布一項包含兩部分的 2a/2b 期組合研究中期頂線結果。該研究主要將評估VBI-2601（BRII-179）作為標準護理治療的附加療法。
EDP-514：
一種1期基本完成B肝衣殼抑製劑
Enanta Pharmaceuticals，是一家致力於為病毒感染和肝病研發小分子藥物的生物製藥公司（以下簡稱Enanta公司）。Enanta公司開發的在研B肝新藥EDP-514，是一種口服HBV衣殼抑製劑（或稱核心抑製劑）。
Enanta公司目前專注於識別具有不同作用機制的其他化合物，通過以與EDP-514、其他有效核心抑製劑和核苷（酸）類似物（NAs）結合。EDP-514已經獲得美國FDA的快速通道指定，並在多個HBV受試者群體中，顯示出良好的安全性和強大抗病毒活性。Enanta公司介紹，其中 EDP-514 令 HBVDNA 下降的能力，是迄今為止全球在研HBV核心抑製劑已發表進展中最佳的。
小番健康結語：進入2022年第三季度以來，已有包括加拿大楊梅生物製藥公司（Arbutus Biopharma）、臨床階段生物製藥公司（Aligos Therapeutics）、臨床階段生物技術公司（Precision BioSciences）、免疫學驅動生物製藥公司（VBI Vaccines）和生物製藥公司（Enanta Pharmaceuticals）相繼更新了在研B肝新藥2022年下半年和2023年的開發計劃。返回搜狐，查看更多
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