快遞 | 預防糖尿病，創新抗體療法獲突破性療法認定

公開日: 2019-08-07

▎葯明康德/報導

今日，專註於治療和預防自身免疫性疾病的Provention Bio公司宣布，FDA授予其非Fc受體結合型CD3單抗在研療法teplizumab（PRV-031）突破性療法認定，用於預防或延緩1型糖尿病的發生。作為一種慢性自身免疫性疾病，1型糖尿病患者的免疫系統會錯誤地攻擊自身胰島β細胞，導致β細胞功能逐步受損和死亡，最終患者需要依賴外源性胰島素來進行治療。對於1型糖尿病遺傳易感人群，在出現明顯高血糖癥狀前，疾病已經開始發展，主要表現為自身抗體（抗胰島素和抗胰腺抗體等）的出現和糖耐量的異常。在這期間，胰腺中的β細胞基本上仍完好無損，這為乾預和保存β細胞提供了一個至關重要的窗口。目前，缺乏預防高危人群1型糖尿病發病的方法。Teplizumab是一種靶向T細胞表面CD3抗原的單抗藥物，它的Fc區經氨基酸修飾後，減少了與補體和Fc受體的結合，降低了其潛在毒性。Teplizumab能減弱對胰島β細胞的自身免疫攻擊，從而保護β細胞不受破壞，進而預防或推遲1型糖尿病的發生。

▲Teplizumab的潛在工作機理（圖片來源：參考資料[3]）在近期《新英格蘭醫學雜誌》發表的試驗結果顯示，teplizumab能延遲1型糖尿病發病2年時間甚至更長。1型糖尿病高危人群接受14天的teplizumab治療（n=44），或安慰劑（n=32），隨後每隔6個月監控臨床1型糖尿病的進展。Teplizumab組被診斷為1型糖尿病的中位時間為48.4個月，而安慰劑組的這一數據為24.4個月。43%的Teplizumab組患者和72%的安慰劑患者，在隨訪期間被診斷為1型糖尿病。統計顯示teplizumab將1型糖尿病發病風險降低了59%（HR=0.41; 95% CI, 0.22 - 0.78; P=0.006）。這些數據第一次證明了，通過預防性治療可以延緩1型糖尿病發病。Provention Bio的首席執行官Ashleigh Palmer先生表示：「Provention Bio很高興FDA認識到了teplizumab預防1型糖尿病的變革性潛力。我們將與監管機構密切合作，以期將這一候選藥物早日帶給需要的患者。」

參考資料：

[1] Provention Bio Announces Breakthrough Therapy Designation for Teplizumab (PRV-031) for the Prevention or Delay of Clinical Type 1 Diabetes in At-Risk Individuals. Retrieved Aug 5, 2019, from http://investors.proventionbio.com/2019-08-05-Provention-Bio-Announces-Breakthrough-Therapy-Designation-for-Teplizumab-PRV-031-for-the-Prevention-or-Delay-of-Clinical-Type-1-Diabetes-in-At-Risk-Individuals

[2] Kevan C. Herold, et al., (2019). An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes. N Engl J Med, 10.1056/NEJMoa1902226

[3] Teplizumab Overview. Retrieved Aug 5, 2019, from https://www.creativebiolabs.net/teplizumab-overview.htm

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