糖尿病的福音！歐洲和北美都已有病人測試乾細胞新葯

很多人都問，治療糖尿病的乾細胞藥物發展到什麼階段了？病人什麼時候能夠用上？

最近，外媒傳來了好消息。在歐洲，又有一名I型糖尿病病人接受了低劑量人類乾細胞衍生候選藥物的治療（臨床試驗）[1]。這也是歐洲第一批接受在研乾細胞藥物PEC-Direct治療的糖尿病病人。

這位病人因為胰島細胞丟失而失去了血糖控制能力。對於這類病人，細胞替代療法如PEC-Direct可以潛在地提供功能性治療。

相信常關注乾細胞治療糖尿病的人應該對這款在研藥物不陌生。這是美國糖尿病再生醫學公司ViaCyte開發的糖尿病乾細胞治療產品。2018年這家公司獲得了超過1億美元的資助，用於進一步開發治療糖尿病的乾細胞藥物。

與過往臨床試驗直接輸注乾細胞不同，這次病人測試的乾細胞藥物PEC-Direct有信用卡一樣大小，裡面含有胚胎乾細胞衍生的胰腺祖細胞（將胚胎乾細胞衍生的胰腺祖細胞放置於能夠使細胞直接血管化的裝置中）。一旦被植入病人體內，胰腺祖細胞慢慢定向分化成胰島細胞，並分泌胰島素來調節和控制患者的血糖水準。

2017年，知名國際化雜誌《新科學家》（NewScientist）報導了2名I型糖尿病病人已經接受這種藥物測試[2]，目的是在血糖水準上升時釋放胰島素來恢復血糖水準。

美國和加拿大多個研究點正在開展這款乾細胞藥物的1/2期臨床試驗。如今歐洲也正式啟動了臨床試驗，補充了北美對這款藥物的臨床評估。

歐洲試驗的第一階段是對這種候選藥物形成胰島細胞的能力進行評估，第二階段是評估它們生產胰島素的能力。第一批歐洲病人接受這款乾細胞藥物測試，是1型糖尿病細胞療法發展的重要一步。

乾細胞藥物PEC-Direct正被開發作為高危I型糖尿病的變革性療法，目前正處在1/2期試驗的第二階段評估中，初步的療效證明數據預計最早將於2019年年中公布。

展望

1型糖尿病可以發生在任何年齡，不過一般40歲以下人群居多。患有I型糖尿病的病人不再生產胰島素，因此需要終生依賴於每日胰島素給葯。然而，用這種外源性胰島素進行治療並不能消除併發症的風險，有些併發症甚至可能危及生命。雖然利用人類胰腺供體來製備胰島素生成細胞（β細胞）可以恢復內源性胰島素的生產和葡萄糖的控制，但是供體的缺乏限制了這種方法的實施。

而乾細胞可以克服這些限制，因為它們是一種潛在的大規模細胞來源，可以在實驗室高度受控的條件下分化成胰島素生成細胞。雖然現在治療糖尿病的乾細胞藥物還處在臨床試驗階段，但是初步結果已經讓人看到了希望。相信乾細胞藥物在不久之後便能成為糖尿病病人的新選擇。

參考資料：

【1】Center for Beta Cell Therapy in Diabetes and ViaCyte Announce Start of European Clinical Trial of Human Stem Cell-derived Implants in Type 1 Diabetes Patients

【2】First implants derived from stem cells to 『cure』 type 1 diabetes