快訊| 終結糖尿病胰島素注射時代！新型乾細胞藥物取得突破

今天給大家帶來一則好消息：一款針對所有需要胰島素治療的糖尿病患者（包括I型糖尿病和II型糖尿病）的新型乾細胞藥物，在初步臨床試驗中表現出了持續的安全性及耐受性，並且避免免疫排斥反應取得了積極效果。胰島素注射時代的終結又近了一步！

糖尿病功能性治療取得新進展

這款乾細胞藥物名為PEC-Encap，是一種組合產品——將源於乾細胞的胰腺祖細胞（PEC-01）封裝在細胞遞送系統Encaptra?中，由美國加州的ViaCyte機構開發。近日，該機構宣布了這款藥物治療I型糖尿病的初步臨床試驗數據。

為期2年的臨床試驗結果顯示，低劑量的PEC-Encap治療I型糖尿病安全且耐受性良好，PEC-Encap有望成為所有I型糖尿病患者的功能性治療藥物。

初步臨床試驗結果表明，當移植成功時，植入的細胞不僅能夠存活，還能增殖並發育成為產生胰島素和其他調節性激素的細胞；研究數據還表明，細胞遞送系統可以保護移植細胞免受免疫系統的排斥反應。

2年臨床試驗數據顯示積極結果

這是一項開放性的1/2期臨床試驗，評估了糖尿病治療候選藥物PEC-Encap的安全性、耐受性以及療效。第一隊列研究招募了19例已確診的I型糖尿病患者，通過皮下給葯的方式植入兩種單元尺寸的PEC-Encap——VC-01-250和VC-01-20。

較大尺寸的VC-01-250主要用於評估安全性、耐受性以及最終療效；而較小尺寸的VC-01-20用於組織學分析和其他分析，在整個研究期的不同時間點被移除。試驗過程中，在大約1、2、4、8、12、16和104周（2年）的時間點將PEC-Encap單元移除。在所有單元都被移除後，繼續對患者進行隨訪觀察。

12周以及2年的臨床數據顯示：

到目前為止，PEC-Encap候選產品在研究中似乎是安全的，且耐受性良好，大多數不良事件與手術或術後護理有關，超聲或組織學檢查未觀察到異常增長；

在12周和2年的時間點中，兩種尺寸的植入體在良好宿主組織整合和血管化的區域內分化為內分泌胰島細胞；

免疫功能檢測未觀察到供體特異性抗體，自身抗體滴度並未增加，植入細胞對供體細胞無耐受性或敏感性，植入後淋巴細胞刺激或抗原特異性CD8+T細胞並沒有增加。這意味著Encaptra細胞遞送系統似乎可以防止免疫排斥和防止過敏。

未來進一步優化細胞遞送系統

科研人員表示，雖然該研究在移植的穩定性上還存在局限性，但當移植成功時，就可形成表達胰島素的成熟內分泌胰島細胞，在一些情況下，表達胰島素的細胞在植入後可存活至少2年——這也是本研究的最長時間點。為了達到更好的移植效果，目前該機構正在優化細胞遞送系統，以提高長期移植的潛力。如果進展順利，他們將在2019年繼續招募患者進行試驗。

這是一項開創性臨床試驗，為優化乾細胞衍生的胰島素替代療法提供了重要的新資訊。臨床研究觀察到了胰腺祖細胞在患者體記憶體活並成熟發育為內分泌細胞，進一步支持了這種療法作為I型糖尿病潛在治療策略的概念。

參考資料：

Two-year Data from ViaCyte』s STEP ONE Clinical Trial Presented at ADA 2018

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