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想到一計!艾曲波帕治再障性貧血,可行嗎?

艾曲波帕於2008年在美國上市,最初用於治療免疫性血小板減少症,經過臨床試驗,證實艾曲波帕不僅可促使巨核細胞的增殖、分化,促進血小板的生成,還有促進骨髓造血乾細胞的增殖和分化,從而改善造血功能的作用,於2014年批準用於治療經免疫抑製療法無效的重型再生障礙性貧血患者。

想到一計!艾曲波帕治再障性貧血,可行嗎?

艾曲波帕起始劑量為50毫克/天,如果血小板數沒有增加或增加不明顯,則每兩周增加25mg,最大劑量不超過150mg/天。患者可以繼續服用環孢素治療,必要時可給予患者血小板或紅細胞輸注支持治療。

由於艾曲波帕的藥理作用為促進造血乾細胞增殖、巨核增殖和血小板生成,不可避免的會聯想到以下問題:

①:在促進造血乾細胞增殖的過程中會不會引起染色體的變化(克隆演變,尤其是7號染色體的變異可能提示進展為白血病)?

②:會不會導致原始細胞(可能的白血病細胞)增加?

③:巨核細胞和血小板增多會不會導致骨髓纖維化或形成血栓?

【相關證實言論會另開一文詳解】後來NIH進一步進行研究,艾曲波帕聯合ATG和環孢素治療初治的重型再障患者,也取得了令人鼓舞的效果。

至於艾曲波帕單葯治療如何、遠期效果及併發症如何,還需要很長的研究之路要走。

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