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B肝研究領域一項新技術,CRISPR-Cas9應用,仍有漫長道路需要走_cccDNA

前段時間,有一位資深的長期發布肝病新藥創作者-肝髒時間,有讀者留言反映這位作者一直提到基因編輯技術CRISPR-Cas9和很快將應用到B肝臨床研究。其實,從最近因安全性問題,美國FDA叫停一項使用該技術的臨床研究,不難看到一項重要的基礎研究從問世到轉化,後面還有很漫長的路需要走的。

來自:諾獎官網,兩位女科學家因CRISPR-Cas9獲得化學獎項

B肝研究領域一項新技術,CRISPR-Cas9應用,仍有漫長道路需要走

一、CRISPR-Cas9問世才過去一年

我們都知道一點,無論是新藥動物實驗還是隨後的新藥臨床試驗,主要考察的都是藥物安全性和有效性。自2020年兩位科學家被授予諾貝爾化學獎以來,CRISPR-Cas9相關研究被發表在權威醫學領域期刊也越來越豐富,這兩位科學家的名字是Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna。

至少從目前的全球B肝研究進展看,由於B肝病毒複製模板,我們稱它為共價閉合環狀DNA(cccDNA),它是高度穩定的駐留在肝細胞核中的,因此當前全球已經獲批藥物都很難消除cccDNA。cccDNA在細胞核中,具有染色質樣結構,並受到了表觀遺傳調控,因而可以作為B肝病毒轉錄的模板。

前段時間,有一位資深的長期發布肝病新藥創作者-肝髒時間,有讀者留言反映這位作者一直提到基因編輯技術CRISPR-Cas9和很快將應用到B肝臨床研究。其實,從最近因安全性問題,美國FDA叫停一項使用該技術的臨床研究,不難看到一項重要的基礎研究從問世到轉化,後面還有很漫長的路需要走的。

來自:諾獎官網,兩位女科學家因CRISPR-Cas9獲得化學獎項

B肝研究領域一項新技術,CRISPR-Cas9應用,仍有漫長道路需要走

一、CRISPR-Cas9問世才過去一年

我們都知道一點,無論是新藥動物實驗還是隨後的新藥臨床試驗,主要考察的都是藥物安全性和有效性。自2020年兩位科學家被授予諾貝爾化學獎以來,CRISPR-Cas9相關研究被發表在權威醫學領域期刊也越來越豐富,這兩位科學家的名字是Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna。

至少從目前的全球B肝研究進展看,由於B肝病毒複製模板,我們稱它為共價閉合環狀DNA(cccDNA),它是高度穩定的駐留在肝細胞核中的,因此當前全球已經獲批藥物都很難消除cccDNA。cccDNA在細胞核中,具有染色質樣結構,並受到了表觀遺傳調控,因而可以作為B肝病毒轉錄的模板。

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