近期，Dicerna Pharmaceuticals公司預計，2021年將有多個臨床和合作里程碑，其中包括1項與羅氏(Roche)公司合作開發用於治療慢性B肝藥物RG6346（未上市，第1期臨床研究中）。Dicerna Pharmaceuticals，專注於利用核糖核酸干擾（RNAi）發現和開發藥物，該技術可選擇性地導致疾病基因沉默。
B肝在研新藥RG6346，1期陽性數據，表面抗原實質持久下降
在最近一次，美國肝病研究協會(American Association for Study of Liver Diseases)上，Dicerna公司介紹了B肝在研新藥RG6346。來自其第1期雙盲、安慰劑對照、概念驗證試驗數據表明，RG6346在4個月劑量治療後，可導致受試者B肝表面抗原（HBsAg）水準實質性和持久下降，且該效力在最後1次給藥完成時，仍可維持1年。
小番健康關注到，RG6346是由上述兩家藥企共同研發，目前，Dicerna公司已公布B肝在研新藥RG6346第1期臨床試驗的2個中期數據。Dicerna公司近期更新2020年全年業績原文點評如下：2020年對Dicerna公司而言，是富有成效的一年，由於我們發展並推進了應用GalXC™RNAi療法技術的研發管道，同時擴大了該技術覆蓋範圍；
值得注意的是，我們期待著，羅氏公司近期計劃將使用合作開發的B肝新藥RG6346，啟動一項HBV的第2期聯合試驗。小番健康注意到，在2020年美國肝病年會（AASLD2020）上，該公司研究人員已公布了RG6346的1b/2a期臨床數據。這項臨床試驗結果顯示，RG6346安全性和耐受性良好，可導致B肝表面抗原顯著持續下降。
RG6346是一種基於HBV-RNAi抑製劑，該藥原先名稱是DCR-HBVS。Dicerna Pharmaceuticals公司是一家致力於開發基於RNAi療法的生物製藥公司，研究領域包含罕見和流行疾病。主要通過專有肝靶向RNAi技術（GalXCTM），靶向HBV基因組的S開放閱讀框，進而抑製HBV基因表達。簡單的講，該公司領先技術主要是應用RNAi沉默方法，來抑製基因，對抗疾病，令患者恢復健康。
2020年12月，小番健康已跟進B肝在研新藥RG6346研究進展，那是一項該藥物1b/2a期研究數據。該藥物採用劑型為皮下注射，是一種RNAi抑製劑（選擇性地沉默基因）。AASLD2020上，由香港大學等研究人員對其進行評估並說明，這HBV-RNAi抑製劑RG6346，研究結果表明，在其第1b/2a期人體臨床試驗中，總體安全可耐受，並且可以導致血清B肝表面抗原水準顯著並持久地下降。
此外，上述研究人員還在AASLD2020上提及，RG6346並未發生嚴重不良事件或發生劑量限制性毒性。目前來看，B肝在研新藥RG6346在調降B肝表面抗原水準程度與持久性方向，均體現出基於沉默基因表達的RNAi干擾技術潛力。後續，小番健康還將會繼續跟進上述兩家藥企合作開發的B肝在研新藥RG6346研究進展，Roche公司近期計劃，將在HBV參與者中進行該藥物聯合試驗（第2期）（1期陽性數據顯示：表面抗原實質且持久下降-有效性方面，來自近期2021年2月25日該公司業績公告）。返回搜狐，查看更多
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