▎葯明康德/報導
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1. PI3K蛋白激酶獲得FDA批準，石葯拿下中國獨家權益
9月25日，美國FDA宣布批準Verastem Oncology公司的抗癌新葯Copiktra（duvelisib）上市，用於治療已經接受過至少兩次前期療法的複發/難治性慢性淋巴性白血病（CLL）和小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）成年患者。同時FDA通過加速批準（accelerated approval），批準Copiktra治療至少接受過兩次前期療法的複發/難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成年患者。Copiktra是一種PI3K蛋白激酶的創新口服抑製劑，能夠同時抑製PI3K-δ和PI3K-γ的活性。這兩種蛋白激酶幫助支持癌變B細胞的生存和增長。
值得注意的是，次日，石葯集團發布公告稱已與Verastem Oncology簽訂協定，獲得在中國（包括香港、澳門及台灣）開發及商業化抗腫瘤新葯Copiktra用作治療任何腫瘤科適應症的獨家特許權及持有Copiktra的市場推廣授權及產品批件。作為獲得獨家特許權的代價，石葯集團將向Verastem支付預付款1500萬美元，及開發裡程碑費最多3000萬美元（根據有關地區取得產品監管批準而定）。
2. 楊森向FDA提交erdafitinib治療轉移性尿路上皮癌的上市申請
9月18日，強生旗下楊森公司宣布，已向FDA提交了靶向抗癌藥erdafitinib的新葯申請（NDA），用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌（UC）和腫瘤中存在特定成纖維細胞生長因子受體（FGFR）突變的患者，這些患者先前接受過化療且疾病發生進展。Erdafitinib是一種每日口服一次的泛FGFR抑製劑，今年3月獲得FDA授予突破性療法認定，目前正在2期和3期臨床研究中評估治療局部晚期或轉移性UC的潛力。
3. 顯著提高PFS，武田創新ALK抑製劑3期臨床結果積極
9月26日，武田（Takeda）公司宣布，該公司的抗癌新葯Alunbrig（brigatinib）一線治療ALK陽性（ALK+）的非小細胞肺癌（NSCLC）的3期臨床試驗獲得積極結果。試驗結果表明，在晚期ALK+ NSCLC患者中，與現有標準一線療法相比，brigatinib能夠將疾病進展和死亡的風險降低超過50%。Brigatinib在2017年4月曾獲得FDA批準，用於治療轉移性ALK+ NSCLC患者，這些患者在接受crizotinib治療後疾病惡化或者對crizotinib不耐受。
4. 持久治療肺癌，Loxo更新RET抑製劑最新數據
Loxo Oncology公司在2018年第19屆世界肺癌大會上，宣布了該公司的在研藥物LOXO-292，在治療RET融合陽性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的全球性1/2期臨床試驗的最新中期結果。試驗結果提供了LOXO-292表現出持久活性的初步證據。Loxo公司研發的LOXO-292是一種口服，特異性RET抑製劑，已經獲得FDA授予的突破性療法認定。
最新的中期數據分析表明，在38名攜帶RET融合的NSCLC患者中，26名患者出現客觀緩解，總緩解率為68%。在26名出現緩解的患者中，96%（25/26）的患者仍然在接受治療，92%（24/26）的患者仍處於緩解期。仍在接受治療的患者的中位隨訪期為9.5個月。緩解期最長的一位患者已經接受治療超過14個月。
5. RET抑製劑組合療法，在難治性NSCLC中體現潛力
9月27日，Blueprint Medicines在世界肺癌大會上公布了其在研特異性RET受體抑製劑BLU-667與osimertinib（阿斯利康的Tagrisso）聯用，治療攜帶EGFR基因突變的難治性非小細胞肺癌（NSCLC）患者的兩項臨床概念驗證試驗的積極結果。BLU-667是Blueprint Medicines在研的每日一次口服強力RET特異性抑製劑，專門靶向致癌的RET融合和突變。
此次公布的組合療法的臨床數據顯示，兩名參與試驗的攜帶EGFR基因突變的重度NSCLC患者在接受組合療法8周後，均獲得了部分緩解（PR）。參與試驗的兩位重度患者都曾接受過前期治療，並由於RET基因融合對標準治療產生了難治性。據實體瘤療效評價標準（RECIST）1.1版評估，兩名患者的腫瘤各減少了78%，且組合療法的耐藥性良好。
6. 治療急性淋巴性白血病（ALL），靶向葯再獲FDA孤兒藥物資格
9月19日，總部位於中國台北的OBI Pharma公司宣布，美國FDA授予其在研藥物OBI-3424治療急性淋巴性白血病（ALL）的孤兒葯資格。OBI-3424是一種「first-in-class「的DNA烷化癌症治療劑，靶向醛-酮還原酶1C3（AKR1C3）過度表達癌症。這是OBI-3424獲得的第二個FDA孤兒葯資格。2018年7月9日，OBI-3424曾被授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒葯資格。OBI-3424治療實體瘤患者（包括HCC和去勢抵抗性攝護腺癌（CRPC））的1/2期臨床研究已開始在德克薩斯大學MD安德森癌症中心註冊。
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參考資料：
[1] duvelisib (COPIKTRA, Verastem, Inc.) for adult patients with relapsed or refractory chronic lymphocytic leukemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL). Retrieved September 24, 2018, from https://www.fda.gov/Drugs/InformationOnDrugs/ApprovedDrugs/ucm621503.htm
[2] 石葯(01093.HK)獲授抗腫瘤藥物於內地獨家特許權. Retrieved September 26, 2018, from 石葯集團公告
[3] Janssen Submits New Drug Application to U.S. FDA Seeking Approval of Erdafitinib for the Treatment of Metastatic Urothelial Cancer. Retrieved September 18, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-submits-new-drug-application-to-us-fda-seeking-approval-of-erdafitinib-for-the-treatment-of-metastatic-urothelial-cancer-300714918.html
[4] Takeda to Present Positive Data from ALUNBRIG? (brigatinib) ALTA-1L Trial Showing a Reduction in Risk of Disease Progression or Death of More Than 50 Percent Versus Crizotinib in First-Line Advanced ALK+ NSCLC. Retrieved September 25, 2018, from https://www.businesswire.com/news/home/20180925005644/en
[5] Loxo Oncology Announces LOXO-292 Durability Update in Patients with RET Fusion-Positive Non-Small Cell Lung Cancer from LIBRETTO-001 at the IASLC 19th World Conference on Lung Cancer. Retrieved September 26, 2018, from https://ir.loxooncology.com/press-releases/2368923-Loxo-oncology-announces-loxo-292-durability-update-in-patients-with-ret-fusion-positive-non-small-cell-lung-cancer-from-libretto-001-at-the-iaslc-19th-world-conference-on-lung-cancer
[6] OBI Pharma Granted FDA Orphan Drug Designation for OBI-3424 for the Treatment of Acute Lymphoblastic Leukemia (ALL). Retrieved September 19, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/obi-pharma-granted-fda-orphan-drug-designation-for-obi-3424-for-the-treatment-of-acute-lymphoblastic-leukemia-all-300715156.html
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