索拉非尼使肝癌患者總生存期獲益

肝癌（HCC）是一種全身性疾病，發病機制十分複雜，肝癌的發生與多種因素、多種基因突變、細胞信號傳導通路和新生血管增生異常等有關。根據最新研究結果，無論其預後因素如何，索拉非尼均可使肝癌患者OS（總生存期）獲益。

索拉非尼（Sorafenib、多吉美、Nexavar）是一種多激酶抑製劑，既可通過抑製血管內皮生長因子受體（VEGFR）和血小板源性生長因子受體（PDGFR）阻斷腫瘤血管生成，又可通過阻斷Raf/MEK/ERK信號傳導通路抑製腫瘤細胞增殖。

索拉非尼在臨床前動物試驗中顯示了廣泛的抗腫瘤活性。臨床試驗考察了索拉非尼對多種惡性腫瘤的療效，包括晚期肝細胞癌（HCC）、轉移性腎細胞癌（mRCC）以及分化型甲狀腺癌（DTC）等。

索拉非尼在2005年12月被FDA首次批準上市用於治療晚期腎細胞癌，2017年11月獲批治療晚期肝細胞癌，是首個有明確證據顯示能夠改善晚期肝癌患者生存期的系統治療藥物，是肝細胞癌患者的臨床一線標準用藥。

索拉非尼對多種惡性腫瘤的療效顯著，索拉非尼的適應症包括：

1. 治療不能手術的晚期腎細胞癌。
2. 治療無法手術或遠處轉移的肝細胞癌。多吉美其首要開發目標為，用於治療對標準療法沒有響應或不能耐受之胃腸道基質腫瘤和轉移性腎細胞。

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