快遞 | 開拓B肝RNAi療法，強生公司達成研發協定

▎葯明康德/報導

今日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布與強生（Johnson & Johnson）旗下楊森（Janssen Pharmaceuticals）公司達成了授權合作協定，共同開發和推廣B肝RNAi療法ARO-HBV。此外楊森可以選擇最多三種針對其它疾病的RNAi藥物與Arrowhead展開研發合作。合作協定的總金額可高達37億美元。

Arrowhead致力於通過沉默致病基因來開發難治性疾病的療法。利用其廣泛的RNA化學技術組合和有效的遞送模式，Arrowhead通過引發細胞天然存在的RNA干擾機制，導致對靶點基因的快速，深入和持久的敲低，從而影響其編碼的蛋白質的產生。

Arrowhead名為TRiM的獨有靶向RNAi分子技術平台利用配體介導的遞送，可以實現組織特異性的靶向給葯，同時保持RNAi分子結構簡單。靶向遞送是Arrowhead發展理念的核心，而TRiM平台是公司十多年的靶向藥物載體研究的積極結果。Arrowhead的科學家已經發現了逐步降低藥物載體的外來特徵和化學性質，並保持最佳藥理活性的方法。

▲TRiM平台示意圖（圖片來源：Arrowhead官網)

TRiM平台可根據需要，從多個方面優化每種候選藥物，其中包括：高親和力的靶向配體，各種連接分子和化合物，增強葯代動力學的結構等等。使用TRiM平台開發藥物具有以下幾個優點：簡化生產流程並降低成本，多種給葯途徑，可能提高藥物的安全性。

ARO-HBV是Arrowhead第三代針對B肝病毒的皮下注射用RNAi藥物，目前正在進行AROHBV1001臨床1/2期實驗，在健康成年人中進行單劑量延伸（SAD）試驗，並在慢性B肝病毒患者中進行多劑量延伸（MAD）試驗，以檢驗其安全性，耐受性和藥物動力學。單劑量延伸實驗已經完成，多劑量延伸實驗正在進行中。

根據協定，楊森獲得了ARO-HBV的全球獨家許可。除了正在進行的AROHBV1001以外，楊森將全權負責其餘的臨床試驗和開發。楊森還可以另外選擇最多三個新靶點，由Arrowhead針對這些新靶點開發新的臨床候選藥物。楊森將資助Arrowhead完成新候選藥物的發現，優化和臨床前開發，直至足以提交美國研究性新葯申請（IND）或同等申請的程度。屆時，楊森可行使選擇權以獲得獨家研發許可。

Arrowhead公司總裁兼首席執行官Christopher Anzalone博士說：「這個協定是ARO-HBV向前推進的重要一步。Arrowhead在過去幾年中已在該領域建立了領先地位，而楊森成熟的開發能力，全球商業網路以及對開發HBV療法的堅定信念，使其成為理想的合作夥伴。這次合作將有可能加快為慢性B肝患者提供功能性治癒療法的速度。此外，合作還代表了對TRiM平台的進一步認可，以及一個重要的機會——通過整合Arrowhead高速和專業的RNAi藥物研發能力和楊森在臨床試驗和商業推廣上的特長，另外發現三種新葯。」

參考資料：

[1] Arrowhead Presents New ARO-HBV Clinical Data Demonstrating HBsAg Reductions at World Gastroenterologists Summit. Retrieved October 4, 2018，http://ir.arrowheadpharma.com/news-releases/news-release-details/arrowhead-presents-new-aro-hbv-clinical-data-demonstrating-hbsag

[2] Arrowhead Enters $3.7 Billion License and Collaboration Agreements with Janssen. Retrieved October 4, 2018，https://www.businesswire.com/news/home/20181004005195/en/Arrowhead-Enters-3.7-Billion-License-Collaboration-Agreements

[3]. 有望攻克慢性B肝？RNAi療法顯著降低B肝表面抗原. Retrieved Oct. 4, 2018, from https://www.wuximediaglobal.com

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