這款抗癌藥「通殺」腫瘤？前提條件是……

近年來，在癌症藥物研發領域，各大葯企爭相布局靶向治療和免疫療法。

同時，隨著「精準醫學」概念逐漸興起，不分癌種，只看基因或生物標誌物的抗癌療法備受公眾矚目。

正因如此，近日，拜耳一款抗癌靶向葯在美獲批，成為一大熱門話題。

事情起源於美國食品藥品管理局（FDA）發布的一則新葯批準上市公告。這款新葯就是Larotrectinib。作為首個口服特異性TRK抑製劑，Larotrectinib用於治療NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者。

然而，按照該葯適應症規定，患者還需滿足三個條件，分別是無已知耐葯突變，廣泛轉移或局部手術治療效果不好，現有治療方案進展或無可替代治療方案。

NTRK基因融合屬於染色體變異，可產生異常TRK融合蛋白，從而「驅動」腫瘤細胞增殖和存活。而Larotrectinib靶向TRK融合蛋白，「控制」驅動基因，腫瘤細胞因此受到抑製。

研究發現，這種基因融合較為罕見，但仍可能存在於絕大多數腫瘤中。

有專家指出，在某些罕見腫瘤中，NTRK基因融合發生率為80%-90%；在常見腫瘤中，發生率僅有0.5%-3%。

雖然總體發生率較低，但對於TRK基因融合患者來說，仍不失為一種新的治療選擇。

臨床試驗結果顯示，55名年齡範圍在4個月至76歲的TRK融合癌症患者經Larotrectinib治療後，總體緩解率為75%。其中，22%的患者達到完全緩解。

需要注意的是，這裡的緩解率，是指腫瘤明顯減小或消失的患者比例，並非等同於網傳的「治癒率」。

目前，由於腫瘤的異質性，靶向治療還不能達到「治癒」，即使完全緩解，之後也仍有複發可能。

實際上，Larotrectinib並不是FDA批準的第一個不分癌種抗癌藥。

早在去年5月，FDA已批準K葯（Keytruda）根據生物標誌物治療癌症。這兩種生物標誌物為微衛星不穩定性高和錯配修復缺陷，常見於結直腸癌、子宮內膜癌和胃癌等。

K葯是一種人源化單克隆抗體，可「喚醒」人體自身免疫能力，以幫助檢測和對抗腫瘤細胞。

應該說，K葯和Larotrectinib的獲批標誌著，在大分子免疫治療和小分子靶向藥物領域，癌症治療從基於人體起源組織向著基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要一步，有著裡程碑式的意義。