拜耳剛獲批了“廣譜抗癌神藥”？並不是那麽回事

昨日一款抗癌新藥上市的消息引發極大關注，美國FDA批準了首個TRK抑製劑Larotrectinib用於治療NTRK基因融合的晚期實體瘤患者，這一新藥被許多自媒體宣傳為“廣譜”抗癌藥，“治愈率達到75%”，但事實上這一說法存在誤讀。

Larotrectinib確實是FDA首個批準“不區分腫瘤類型”的抗腫瘤化學藥物，由拜耳製藥成功研發，用於治療無已知耐藥突變的，廣泛轉移或局部手術治療效果不好的，現有治療方案進展或無可替代治療方案的，NTRK基因融合的成人和兒童實體瘤患者。

在對???????成人和兒童多種類型的實體瘤中，Larotrectinib的總體緩解率（ORR）為75%；???????在超過20%的患者中觀察到不良反應（無論級別、無論是否與藥物相關）包括ALT（谷丙轉氨酶）（45%），AST（谷草轉氨酶）升高（45%），貧血 （42%），疲勞（37%），惡心（29%），頭暈（28%），咳嗽（26%），嘔吐（26%）便秘（23%），腹瀉（22%）。

NTRK基因融合屬於染色體改變，其結果會產生構象激活的異常TRK融合蛋白，其作用為腫瘤驅動因子，在腫瘤細胞系中可促進腫瘤細胞的增殖和存活。在支持此次獲批的臨床試驗中，Larotrectinib在多種獨特的腫瘤類型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。

從這種層面上來說，Larotrectinib所面對的確實並非單獨某種腫瘤，而是一種“廣譜”的抗癌藥物。

但並非所有患有上述腫瘤的患者都能從Larotrectinib中獲益。

根據官方資料，FDA對Larotrectinib進行了優先審評，優先審評適用於那些可以顯著提高治療嚴重疾病的有效性或安全性的藥物。FDA此前先後給予Larotrectinib突破療法、罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認定。

事實上，根據Larotrectinib一項臨床試驗的全球研究負責人David Hyman博士介紹，NTRK基因融合是一種罕見的癌症驅動因子。目前通過基因檢測可以識別NTRK基因融合。

在常見腫瘤中 NTRK 突變率低於1%，再考慮到高昂的價格——30 天用量的Larotrectinib成人膠囊所需3.28萬美元，而兒童口服液配方的費用起價為每月1.1萬美元，獲益人群可能十分有限。此外值得注意的是，懷孕或正在母乳餵養的女性不建議接受Larotrectinib治療，因為它可能會對發育中的胎兒或者新生兒造成傷害。

上海瑞金醫院腫瘤科專家張俊則表示，Larotrectinib的誕生體現了“異病同治”（不同的病，只要攜帶有同樣的藥物靶點標簽，用同一種方案治療）的理念，而一般對於腫瘤的治療都是“異病異治”（不同疾病用不同的方案治療）的觀念。

但並不是說，這是個能攻克所有腫瘤的“神藥”。

另外，所謂75%的治愈率的說法也並不準確，實際上應為總體緩解率（ORR），並不是75%的患者都能治愈的意思。