Lonafarnib治療為罕見早衰兒童帶來希望

Lonafarnib治療為罕見早衰兒童帶來希望

Hutchinson-Gilford早老綜合征（HGPS）是一種極其罕見的致命的早衰疾病。目前尚無批準的治療方法。

美國哈斯布羅兒童醫院的Gordon開展了一項研究，旨在評估蛋白質脂肪酸轉移酵素抑製劑lonafarnib單葯治療與HGPS兒童的死亡率之間的相關性。

治療隊列包括來自2項單組、單中心臨床試驗的患者（ProLon1，n=27，已完成；ProLon2，n=36，正在進行）。未經治療的患者來自一個獨立的自然史研究（n=103）。

在ProLon1的27名患者中，有1人死亡（3.7%），在匹配的未治療組的27名患者中有9人死亡（33.3%）。治療與較低的死亡率有關（危險比，0.12；P =0.04）。在合併隊列中，在接受治療的63名患者中有4例死亡（6.3%），在未接受治療的63例患者中有17例死亡（27.0%）（危險比，0.23；P=0.04）。

在對患有HGPS的患者隨訪2.2年後，與無治療相比，lonafarnib單葯治療的死亡率較低。

JAMA 2018;319:1687-1695

替格瑞洛+阿司匹林提高冠狀動脈旁路移植術後橋通暢率

上海交通大學醫學院趙強教授研究發現，對於接受冠狀動脈旁路移植術（gcoronary artery by pass grafting，CABG）的患者，與阿司匹林單葯相比，替格瑞洛聯合阿司匹林治療可顯著提高術後1年靜脈橋血管通暢率。

受試者平均年齡63.6歲，女性佔18.2%，最終461位患者完成研究。GABG術後1年，替格瑞洛＋阿司匹林組隱靜脈橋血管通暢率為88.7%，替格瑞洛單葯組為82.8%，阿司匹林組僅為76.5%。與阿司匹林組相比，替格瑞洛＋阿司匹林組療效差異顯著（12.2%，95%CI：5.2%～19.2%，P

JAMA 2018;319:1677-1686

新型病毒載體疫苗或成結核病新剋星

圖片來源：pixabay.com

卡介苗可以成功保護兒童免受結核桿菌的感染，但是其卻不能成功在青少年或成年人體內形成保護作用。

為了解決結核病疫苗問題，來自俄勒岡健康與科技大學的Louis J Picker和他的團隊構建了一種可以表達結核桿菌抗原的恆河猴巨細胞病毒，並用這種重組的病毒免疫恆河猴，進行了免疫保護實驗研究。研究發現，當恆河猴接種接種巨細胞載體疫苗後，在其體記憶體在大量的結核菌抗原特異的CD4+和CD8+記憶型T細胞。最終，巨病毒載體疫苗對恆河猴的保護率為68%；當被人為感染後，34隻接種疫苗的恆河猴中有14隻完全沒有被感染的跡象。

該研究報導了一種新型高度有效的基於病毒的結核病疫苗，這項研究的結果有助於全球範圍內對結核病的控制。

Nat Med 2018;24:130-143

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