2017年美國銷售最好的5款孤兒葯

孤兒葯的治療對象是罕見疾病，在美國這些疾病通常影響不到20萬人，雖然孤兒藥物用於治療的患者相對較少，但由於這些藥物價格高昂，市場規模其實非常大。

在2017年度美國藥物銷售中，有5款孤兒葯最為顯眼。去年，這些藥物的每一種都帶來了至少23億美元的收入，但沒有一種藥物治療患者超過了71000名病人。

1. Revlimid

Celgene公司稱2017年最暢銷的孤兒藥物是Revlimid（來那度胺）。該款血液癌症藥物去年在美國的銷售額超過55億美元，在美國以外的地區也創造了28億美元收入。雖然美國銷售額同比增長近23%，但大部分增長都來自於價格上漲。來那度胺價格的上漲，使Celgene經被美國FDA點名批評。

來那度胺目前已獲美國FDA批準，用於治療複發性或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）、新診斷的多發性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合征（MDS），並作為自體造血乾細胞移植後多發性骨髓瘤患者的維持治療。2017年，不到2.95萬名美國患者服用來那度胺，平均每位美國患者收入超過18.4萬美元。Celgene目前正在進行Revlimid治療多種類型淋巴瘤的後期試驗。

2. Rituxan

羅氏2017年從Rituxan（利妥昔單抗）美國的銷售中獲利近42億美元，該藥物去年在美國以外地區的銷售額約為18億美元。在美國銷售繼續增長的同時，羅氏還面臨著來自歐洲生物仿製葯的競爭。

利妥昔單抗被批準用於癌症和自身免疫性疾病的適應症，包括非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病和類風濕關節炎。去年，約有64600名美國患者使用了該藥物，每名病人的收入超過65000美元。羅氏還希望能在2018年獲得用於治療尋常型天皰瘡(PV) 在FDA的批準，這是一種患者的皮膚和粘膜會產生水泡的罕見疾病。

3. Copaxone

梯瓦製藥的Copaxone（醋酸格拉替雷）去年在美國的收入超過31億美元。此外，這種藥物在美國境外的銷售額約為7億美元。然而，面對仿製葯的競爭，醋酸格拉替雷的銷售額正在下降。

醋酸格拉替雷被FDA批準用於治療複發性多發性硬化(MS)。2017年，大約有5萬名美國MS患者使用了該藥物，平均每位病人的收入略高於60900美元。儘管梯瓦公司沒有對該藥物進行其他任何臨床研究，但梯瓦正在對其他幾款用於罕見疾病治療的孤兒葯進行評估。

4. Opdivo

百時美施貴寶的Opdivo在2017年以31億美元的銷售額名列美國最暢銷孤兒藥物排行榜第四位，該款藥物在世界其他地方的收入近19億美元。Opdivo的銷售額在美國繼續強勁增長，但最令人印象深刻的增長源於國際市場。

Opdivo已獲得美國FDA批準治療多種癌症，包括非小細胞肺癌（NSCLC）、黑色素瘤、肝癌、膀胱癌和結直腸癌。去年，將近70750名患有這些疾病及少量其他疾病的美國患者服用了這種藥物，平均每位患者的收入接近43850美元。Opdivo很可能會繼續保持銷售勢頭，但它面臨著來自名單上的下一個孤兒藥物的嚴峻挑戰。

5. Keytruda

和Opdivo一樣，默沙東製藥的Keytruda是一種重磅癌症免疫療法，2017年在美國的銷售額超過23億美元。在美國以外的市場，默沙東從Keytruda獲得了15億美元。2018年，Keytruda的勢頭會更加強勁，第一季度全球銷售總額接近15億美元，同比增長151%。

Keytruda被FDA批準的幾個適應症與Opdivo的適應症相同，包括NSCLC、黑色素瘤和膀胱癌及其他幾種癌症。近40600名患者在2017年使用該藥物，每位患者給默沙東公司帶來56900美元的平均收入。預計今年適用患者人數將顯著增長。

未來展望

EvaluatePharma認為，到2024年，這些排名可能會大相徑庭。Keytruda預計將在全球孤兒藥品銷售中排名第一，其次是Revlimid。預計Rituxan和Copaxone在仿製葯競爭之後將完全退出榜單，Opdivo將排名第三。

未來幾年內，可能會有幾個冉冉升起的新星填補前五名，將包括由艾伯維和強生聯合銷售的抗癌藥物Imbruvica以及強生的多發性骨髓瘤藥物Darzalex。

據EvaluatePharma預測，到2024年，孤兒藥品的銷售額平均每年將增長11%，這幾乎是整個製藥市場增長的兩倍。(生物谷Bioon.com）