箭頭製藥公司（Arrowhead Pharmaceuticals）正推進一款對補體介導疾病在研新藥ARO-C3的臨床開發進展，該公司計劃，將在2021年的第四度提交該候選藥物CTA申請（Clinical Trial Application）以開始臨床研究。
來自：Arrowhead公司，用於補體介導疾病治療候選藥物ARO-C3，批準開始1/2a期研究
補體介導在研新藥ARO-C3，旨在減少補體成分，四季度開始臨床研究
一、ARO-C3的開發前景
最近，這款針對補體介導的腎病和血液疾病患者的在研新藥，迎來實質性進展，即將於本年第四季度啟動臨床研究（可見上圖：來自Arrowhead公司公告）。近期，將有一場關於ARO-C3的關鍵意見領袖 (KOL) 網絡研討會，科學家將對其進行臨床前數據和後續臨床開發進一步描述（會議將在美國東部時間2021年10月26日下午3時，即我國時間2021年10月27日開始）。
箭頭製藥，是一家通過導致難治性疾病的基因沉默來開發候選藥物的，其中，也有我們熟知的在研B肝新藥——RNA干擾藥物JNJ-3989（臨床2期研究中）。該公司使用廣泛的RNA化學組合與有效的遞送途徑，來觸發RNA干擾機制，以誘導快速、深入與持久的靶基因敲除（該公司技術平台開發候選藥物的主要作用機理）。
補體介導的腎病和血液病領域，也是當前全球未滿足的醫療需求領域，該公司基於RNAi基因沉默技術來開發針對這種疾病的候選藥物。最近，針對這種疾病的候選藥物ARO-C3臨床前研究已經完成，預計將在今年第四季度啟動 1期臨床試驗。
來自：Arrowhead公司藥物研發管線，紅色備注為ARO-C3
二、箭頭製藥公司科學家點評
來自箭頭製藥的總裁兼首席執行官Chris Anzalone 博士點評：ARO-C3，是一款利用箭頭公司專有的TRiM™平台來抑製肝髒補體 C3產生的候選藥物。這也是基於TRiM™平台開發出來的第十個臨床項目，也是第八個針對肝髒表達蛋白的臨床項目。
在該公司所有針對靶向肝髒的新藥項目當中，在研補體介導疾病新藥ARO-C3的臨床前結果有效，且有望轉化進入到臨床研究中。ARO-C3，有潛力解決多種嚴重補體介導疾病或補體相關疾病，這些疾病在腎髒和血液學領域的需求都未得到滿足。在即將到來的科學會議上（關鍵意見領袖 (KOL) 網絡研討會），該領域主要意見領袖將描述 ARO-C3的未來開發前景，包括可能解決一些疾病，如IgA 腎病、C3 腎小球病和陣發性夜間血紅蛋白尿。
來自：Arrowhead公司，RNA干擾技術
三、主要作用機理和臨床研究計劃
ARO-C3，是一款箭頭公司最近提名的臨床候選藥物，它的作用機理是減少補體成分3（C3）的產生，可能成為各種補體介導疾病的潛在療法。簡單來說，這也是一款在研的RNA干擾（RNAi）治療藥物。
箭頭公司計劃推進的臨床試驗是AROC3-1001研究，這是一項 1/2a期劑量遞增研究，將評估ARO-C3在多達24名成年健康志願者、多達24名伴有陣發性夜間血紅蛋白尿成年患者、多達14名補體介導腎病成人患者中的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）和藥效學。
小番健康結語：ARO-C3是箭頭製藥公司剛剛提名的針對各種補體介導疾病臨床候選藥物，該藥物將在我國時間2021年10月27日由專業領域科學家帶來臨床前研究數據和未來臨床開發前景。
值得一提的是，該公司目前正有一款針對慢性B肝的RNAi藥物，即JNJ-3989。ARO-C3即將由臨床前進入臨床試驗階段，這是一項針對補體介導相關疾病有意義的研究進展，已發布在Arrowhead Pharmaceuticals。返回搜狐，查看更多
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