世界首例基因編輯嬰兒誕生！能天然抵抗艾滋病？

來源：環球科學ScientificAmerican

11月26日，南方科技大學的科學家賀建奎宣布，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生後即能天然抵抗艾滋病。如果這一消息屬實，這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。

賀建奎將在明天開始的第二屆國際人類基因組編輯峰會現場展示其實驗數據。賀建奎說，他在生育治療過程中改變了7對夫婦的胚胎，到目前為止，有1例懷孕。他說，他的目標不是治愈或預防遺傳性疾病，而是試圖賦予一種很少有人自然擁有的特徵——抵禦未來可能感染艾滋病毒的能力，即艾滋病病毒。

賀建奎（來源：南方科技大學）

他說，該項試驗的參與者拒絕透露身份或接受採訪，他不願透露他們住在哪裡，工作地點在哪裡。目前對於他的說法，業界沒有進行專業確認，也沒有在雜誌上發表，之後將由其他專家進行審查。

早些時候，賀建奎在接受美聯社的採訪時透露了這一消息。他對美聯社說：“我感到一種強烈的責任，這不僅僅是先例，也是以身作則，社會將決定下一步是允許還是禁止這樣的科學”。

近年來，科學家們發現了一種相對簡單的基因編輯方法，即控制人體的DNA鏈。這種名為Crispr-Cas9的工具使其能夠在DNA上進行操作，使得所需的基因或導致疾病的基因失效。

直到最近才在成年人身上嘗試通過基因編輯治療致命疾病，這些治療僅限於成熟個體。編輯精子、卵子或胚胎是不同的，因為這些變化是可以遺傳的。在美國，除了實驗室研究外，都是不被允許進行這類操作的。中國目前命令禁止克隆人，但對於基因編輯這一新技術沒有具體規定。

人類胚胎的基因改造。日期為11/08的檔案照片顯示，胚胎被放置在即時冷凍的玻璃板上，科學家首次獲準對人類胚胎進行基因改造。圖片來源：ben birchar/pa wirex-pa

賀建奎曾在美國萊斯大學和斯坦福大學學習，之後返回了中國，在深圳的中國南方科技大學開設實驗室，在深圳還有兩家遺傳基因公司。回到中國後與他一起從事這個項目的美國科學家，物理學和生物工程教授邁克爾·德姆，是賀建奎在休斯敦的顧問。

賀建奎說，他在實驗室裡做了幾年的小鼠、猴子和人類胚胎的編輯工作，並申請了專利。他選擇嘗試對艾滋病病毒進行胚胎基因編輯，因為這些感染在中國是個大問題。他試圖使一種名為CCR5的基因失去功能，CCR5是白細胞上的一種蛋白，也是HIV入侵機體細胞的主要輔助受體之一。CCR5缺失的個體擁有正常的免疫功能和炎症反應，並且對多種病毒感染有顯著的抵禦能力，所以針對CRR5的基因編輯可以帶來理論所闡述的抗病毒效果。

CCR5蛋白3D結構（來源：wikipedia）

他說，項目中的所有男性都感染了艾滋病病毒，所有的女性都沒有，但基因編輯並不是為了降低傳播風險。男性的感染病毒濃度被常規HIV藥物抑製到很低的水準，而基因編輯這種方法可以防止他們將感染的基因遺傳給後代。這為受艾滋病毒影響的夫婦提供了一個機會，讓他們有機會生孩子，以免後代受到類似命運的影響。

對於這一消息，一些基因編輯學家發表了他們的看法。賓夕法尼亞大學基因編輯專家、遺傳學雜誌編輯柯蘭·穆蘇努魯博士批評說，這項試驗是“不合理的……對人類的一種在道德或倫理上都無法辯護的實驗”。加州斯克裡普斯研究轉化研究所所長埃裡克·托波爾博士也認為：“這還為時過早。”

即使編輯工作完美，沒有正常CCR5基因的人感染某些其他病毒和死於流感的風險更高。穆蘇努魯說，預防艾滋病感染的方法很多，而且即使感染也有辦法治療。 因此，這些其他醫療風險是一個值得關注的問題。

然而，著名的遺傳學家，哈佛大學的喬治·丘奇則認為，艾滋病是 “一個重大的、不斷增長的公共衛生威脅，”丘奇在談到編輯艾滋病毒的基因這一目標時說，“我認為這是有一定科學道理的。”

對於該事件的進一步發展，我們也將持續關注。