快遞 | 肝臟脂肪降低>50%，脂肪肝新葯臨床2期結果積極

▎葯明康德/報導

今日，Viking Therapeutics公司宣布，該公司的創新療法VK2809，在治療非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）和低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）升高患者的臨床2期試驗中，達到了試驗的主要終點和次要終點。接受VK2809治療的患者不但LDL-C水準顯著降低，而且肝臟脂肪水準也獲得顯著降低。

NAFLD和非酒精性脂肪性肝炎（NASH），指的是酒精以外，由其它因素導致的肝細胞內脂肪過度沉積而導致的病理綜合征。NASH是一種更嚴重的NAFLD，會導致肝臟腫脹和損傷。隨著肥胖症和其它代謝綜合征的流行，NAFLD和NASH已經成為發達國家和發展中國家富裕地區慢性肝病的首要原因之一。患者出現肝硬化的風險增加。目前除了改變生活習慣和治療高膽固醇以外，患者們並沒有一款獲得FDA批準的療法可以控制他們的病情。

Viking公司開發的VK2809是一種創新口服甲狀腺激素受體β（TRβ）的小分子激動劑。它不但對TRβ有特異性，而且對肝臟組織也具有特異性。甲狀腺激素在降低體重，調節脂類代謝，和人體生長等方面有重要作用。VK2809靶向肝臟的特性能夠在治療NAFLD和高膽固醇血症同時，減少或消除在肝臟外激活甲狀腺激素受體帶來的副作用。

▲甲狀腺激素受體激活的重要步驟（圖片來源：Viking Therapeutics公司官網）

在這項隨機雙盲，含安慰劑對照的平行臨床2期試驗中，總計45名NAFLD或LDL-C水準升高的患者被分為三組，分別接受了安慰劑和兩種不同劑量的VK2809的治療。試驗結果表明，接受VK2809治療的患者LDL-C水準降低幅度顯著增加，與對照組相比增加了20%以上。而且，VK2809患者組在其它脂類指標上也表現出顯著改善。

同時，接受VK2809治療的患者肝臟脂肪平均水準下降了57%-60%。77%-91%接受VK2809治療的患者肝臟脂肪水準下降幅度超過了30%。

▲患者肝臟脂肪水準下降數據（圖片來源：Viking Therapeutics公司官網）

「VK2809在這項研究中表現出的初步療效和安全性數據讓我們非常鼓舞，」Viking公司的CEO Brian Lian博士說：「我們相信VK2809是『best-in-class』的NASH療法，本次試驗中VK2809在降低肝臟脂肪水準上的表現支持我們的觀點。基於已發表的多項研究數據，我們預計這種水準的肝臟脂肪減少會帶來長期組織學益處。而且，這項研究中觀察到的脂類指標改善意味著它可能對心血管健康有益。對於這一患者群體來說，這是一個重要的考量因素。我們期待進一步推動VK2809在NASH領域的研發。」

參考資料：

[1] Viking Therapeutics Announces Positive Top-Line Results from Phase 2 Study of VK2809 in Patients with Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD) and Elevated LDL-Cholesterol. Retrieved September 18, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/viking-therapeutics-announces-positive-top-line-results-from-phase-2-study-of-vk2809-in-patients-with-non-alcoholic-fatty-liver-disease-nafld-and-elevated-ldl-cholesterol-300714176.html

[2] Viking Therapeutics. Retrieved September 18, 2018, from https://www.vikingtherapeutics.com/

本文來自葯明康德微信團隊，歡迎轉發到朋友圈，謝絕轉載到其他平台；如有開設白名單需求，請在文章底部留言；如有其他合作需求，請聯繫[email protected]