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現有慢粒白血病(CML)治療方法及建議

慢粒白血病,早已經從一種極有可能威脅生命的惡性血液病,轉變為一個可防可控的「慢性病」,對治療反應好的患者,不僅不會威脅生命,還可能恢復正常生活,學習,工作,結婚都不耽誤!

現有的治療方法主要是酪氨酸激酶抑製劑(TKI),也就是靶向藥物。眾所周知,BCR-ABL 這種基因導致了 CML,而這些藥物通過阻斷 BCR-ABL 的活性來起作用。

近年來,慢粒患者從越來越多的藥物中受益,其中主要包括:

1.Imatinib 伊馬替尼

第一個用於 CML 治療的 BCR-ABL抑製劑。通常大部分 CML 患者對該葯治療反應良好,患者在 5 年後總體生存率在 92%到 97%之間,10年後總體生存率也接近或超過 90%。

不過,有些患者可能完全沒有反應或是對治療反應不夠好。這些患者被稱為耐葯患者。還有些患者可能對藥物不耐受,即不適應藥物的不良反應。在這些耐葯或不耐受的患者中,大部分人轉而使用其他TKI治療。

2.Dasatinib 達沙替尼和Nilotinib 尼洛替尼

被稱作二代TKI。處方原因可能是因為考慮到您的合併疾病、既往的疾病歷史,特別是疾病狀況發生了變化。白血病細胞可能會通過變異出現生物性變化,讓患者對現有療法發生了耐葯。有些耐葯細胞可能對 達沙替尼 或 尼洛替尼 其中一種甚至兩種都反應不好。

3.Bosutinib 伯舒替尼 (中國暫無此葯)

如果您接受過一種或超過一種上面提到的 BCR-ABL抑製劑治療,但沒有反應,發生耐葯或不耐受,您可能會用到博蘇替尼(這是一種二代TKI)。

4.Ponatinib 普納替尼 (中國暫無此葯)

BCR-ABL抑製劑普納替尼(一種三代TKI)是另一項治療選擇。您對伊馬替尼、達沙替尼 或 尼洛替尼耐葯或不耐受時,可能會接受普納替尼作為二線治療。

如果您對另兩種TKI反應不好或不耐受的話,也可能會接受普納替尼作為三線療法。特別是出現一種叫做 T315I 的基因突變時,患者對普納替尼以外的其它藥物都耐葯。

5.干擾素α及聯合使用

干擾素α可以使 CML 細胞死亡。高劑量單一使用的話,僅有小部分患者可以達到良好的治療反應。此外,高劑量單一治療時副作用反應很常見。

干擾素α也在臨床試驗中與 BCR-ABL抑製劑聯合使用,希望能引發對抗 CML 細胞的額外免疫效果。TKI不能用於孕期,因為藥物可能會傷害胎兒,但干擾素α可以安全使用。因此,干擾素α可以在孩子出生前用來控制疾病。

6.羥基脲

羥基脲是一種在開始TKI治療前短時間使用的口服化療葯,例如剛開始未確診 CML 時,或是確診時血細胞數值非常高的時候,可以降低白細胞數目。

7.乾細胞移植

乾細胞移植也是一個選擇。急變期的患者,只有接受加強化療和/或TKI治療或單獨化療,得以達到二次慢性期後才可以接受乾細胞移植。當今,對於急變期患者,乾細胞移植是唯一根治疾病的治療手段。


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