血癌新葯獲FDA優先評審資格，有望今年上市

近日，美國FDA已經接受了生物醫藥公司Verastem的藥物duvelisib的新葯申請（NDA），並授予其優先評審資格。用於治療複發性或難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）和複發性或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）。

慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)是主要發生在中老年人群的一種成熟B淋巴細胞克隆增殖性腫瘤，以淋巴細胞在外周血、骨髓、脾臟和淋巴結聚集為特徵，不同的是癌症發生的位置。當大多數癌細胞都位於血液和骨髓時，這種疾病被稱為CLL。而當癌細胞大多位於淋巴結時，它被稱為SLL。平均每個人在一生中有0.6%的風險罹患CLL/SLL。這種疾病在40歲以下的人群中罕見，診斷時患者的平均年齡為71歲。

在名為DUO的3期臨床試驗中，duvelisib的療效與安全性得到了進一步的驗證。該試驗招募了患有複發性或難治性CLL/SLL的患者，並使用duvelisib進行單葯治療。研究表明，與使用ofatumumab的對照組相比，接受duvelisib治療的患者的無進展生存期（PFS）具有統計意義上的顯著延長（治療組中位PFS：13.3個月，對照組中位PFS：9.9個月；HR=0.52；p<0.0001），患者疾病出現進展或死亡的風險降低了48%。

Duvelisib是一款磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）和PI3Kγ的口服雙重抑製劑。這兩種酶幫助惡性B細胞和T細胞的生長和存活。PI3K信號可能導致惡性B細胞的增殖，並在腫瘤微環境的形成和維持中起著重要作用。

作為一種口服療法，duvelisib將為CLL/SLL和FL患者以及他們的醫生提供重要的治療選擇。同時複發性或難治性CLL/SLL和FL患者中有大量未滿足的需求，以及有效療法的緊迫性。FDA預計在今年10月份給出最後結果。

特別值得注意的是：美國等國家80%以上的癌症治療藥物未在中國內地註冊，抗癌新葯在國內上市的時間目前來說遙遙無期，腫瘤患者在國內也就失去了治療的機會。因此，赴港就醫成為腫瘤患者在此形勢下的最好選擇。在此，香港特區腫瘤中心溫馨提醒患者：香港正規管道的全球抗癌新葯必須由有用藥資質的香港註冊醫生確認患者適用後方可開具處方。為了腫瘤患者的用藥安全、有效，患者最好親自赴港，先請有用藥資質的註冊醫生診斷病情，根據醫生的診症和評估，結合患者實際情況確定用法用藥，在醫生的全程監護下安全用藥，切不可運用民用快遞來郵寄藥品或購買來路不明的非正規來源藥品。