首款“與腫瘤類型無關”的抗癌藥在中國申報臨床了

記者 |肖可

編輯 |任悠悠

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根據國家藥監局藥品審評中心（CDE）網站公開資訊，“硫酸Larotrectinib膠囊”以及 “硫酸Larotrectinib口服溶液”的新藥臨床試驗申請由拜耳公司申報，顯示為2019年1月14日獲“藥審中心承辦”。

雖然還要經過臨床試驗和新藥申請等環節，但考慮到國家對抗癌藥加快審批的利好因素，這款抗癌藥距離中國上市又近了一步。

此時距離Larotrectinib獲得

美國FDA批準

還不到兩個月。

一度刷屏

去年2月，世界四大權威醫學雜誌之一《新英格蘭醫學雜誌（NEJM）》發表了一項關於抗癌藥Larotrectinib的3項安全性和有效性臨床的研究，結果顯示“對於年齡為4個月至76歲的患者，針對17種不同癌症治療的總體有效率為75%——其中，22%的患者達到完全緩解，53%為部分緩解。”

消息一出，立即引發廣泛的關注。在支持美國獲批的臨床試驗中，Larotrectinib在多種獨特的腫瘤類型中顯示了臨床獲益，包括肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、GIST、結腸癌、軟組織肉瘤、涎腺腫瘤和嬰兒纖維肉瘤。

去年12月Larotrectinib被FDA加速批準上市，用於治療攜帶NTRK基因融合的成年和兒童局部晚期或轉移性實體瘤患者，根據Larotrectinib一項臨床試驗的全球研究負責人David Hyman博士介紹，NTRK基因融合是一種罕見的癌症驅動因子，在常見腫瘤中 NTRK 突變率低於1%。

換而言之，Larotrectinib針對的腫瘤患者極其有限，不過，該藥的確是美國FDA首個批準的“與腫瘤類型無關”的抗腫瘤化學藥物。

FDA對Larotrectinib進行了優先審評，優先審評適用於那些可以顯著提高治療嚴重疾病的有效性或安全性的藥物。FDA此前先後給予Larotrectinib突破療法、罕見兒科疾病藥品和孤兒藥的資格認定。

權益歸屬

Loxo Oncology擁有一系列頗具潛力的的腫瘤藥物。

2017年11月14日，Loxo Oncology曾與拜耳簽訂了協定，授予拜耳對Laotrectinib的共同開發和商業化許可。Loxo將長官Laotrectinib在美國的開發和申報，拜耳負責美國以外市場。

今年1月7日，禮來宣布將以每股235美元的現金(大約80億美元)收購Loxo Oncology的所有流通股，包括其在研管線中的一系列重磅藥物——LOXO-292、LOXO-305、LOXO-195，也包括引起行業大範圍討論的“廣譜抗癌藥”Vitrakvi（Laotrectinib）。

禮來收購Loxo之後，Laotrectinib的權益歸屬問題也引起關注。

根據此前Loxo與拜耳的協定，Loxo已授予Bayer對Laotrectinib和LOXO-195的共同開發和商業化許可。自生效之日起，公司有資格獲得拜耳不可退還的4億美元現金支付。LOXO-195是另一款TRK抑製劑，該產品有望於2022年上市。

在拜耳負責商業化的美國以外地區，拜耳將向Loxo分階支付款項，包括兩位數的淨銷售額和銷售里程碑付款，總額為4.75億美元。

也即是說，在不改變原協定的情況下，Loxo與拜耳的合作還將繼續。如果禮來要簽訂新的協定，或將支付巨額資金。

當然，對患者來說，Larotrectinib的權益歸屬並不是關注焦點，何時能夠用上藥，藥品的價格能否接受才是患者最關注的問題。

據公開資訊，在美國30天用量的Larotrectinib成人膠囊需3.28萬美元，兒童口服液配方的費用起價為每月1.1萬美元。