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抗白血病葯為何這麼貴?專家:研發困難投入太大

龍虎網訊(記者 陶禹歌 通訊員 薑晨)日前,一部名為《我不是葯神》的電影開始在全國上映。這部電影以一起真實案件為藍本,講述了徐崢飾演的程勇,為了解救眾多因為買不起治療白血病的天價藥物的白血病人,不惜違背法律,走私印度仿製的廉價葯從而拯救眾多病人的故事。這部電影因為法律和情理之間的強烈衝突收穫了大量眼淚和好評,同時也讓白血病病人這一群體受到了人們的關注。作為一部有著極其強烈的現實關懷的電影,《我不是葯神》中白血病藥物高昂,普通患者難以承受的情況在現實中確實真實存在。不過,隨著白血病藥物研發和治療方法上不斷出現新的突破和進展,以及中國在藥物研發以及白血病人保障方面不斷頒布新的支持法規,未來白血病人在治療方面的壓力將越來越小,也將有更多的醫療手段來得到保障。

電影中藥品原型葯有效治療利率超90% 有患者服用後生存期可達20年

在電影《我不是葯神》中,因為眾多白血病患者買不起一款名為「格列寧」的天價藥物,從而激發了主角程勇從印度冒險走私廉價仿製葯。可以說,整部影片就是圍繞這款藥物而展開的。這款名為「格列寧」的藥物為何如此昂貴?對於白血病患者究竟有怎樣的療效?中國藥科大學致力於抗腫瘤藥物研究的陳亞東教授告訴記者,電影中「格列寧」的藥物原型,實際上是一種叫做「格列衛」的藥品,是由國際知名的醫藥巨頭——瑞士諾華公司所生產的。「這種葯於2001年上市,是一種裡程碑式的新藥物。」陳教授向記者透露,這種葯是第一種通過靶向治療方式,來治療慢性粒細胞白血病的上市藥物。所謂靶向治療,簡單而言就是通過定點攻擊腫瘤細胞的方法來對患者進行治療。相較於此前治療方法中,不分青紅皂白地攻擊病變細胞和正常細胞,靶向治療的副作用無疑更小。

「這種藥物是慢性粒細胞白血病在一線治療中的標準藥物。」陳亞東告訴記者,這種藥物對慢性粒細胞白血病患者的治療有效率超過90%,甚至有些患者因為這種藥物,其生存期可以達到20年,甚至還可以停葯。正因為此,這種在上市的當年就獲評世界十大科技突破,成為腫瘤治療的裡程碑。

客觀規律致「格列衛」葯價高昂 抗腫瘤葯進口已實現零關稅

不過,如電影中那樣,「格列衛」在現實中同樣高昂的售價,讓不少患者倍感壓力。電影中也提到來自多個國家的醫生曾聯名抗議「格列衛」昂貴的價格。在陳亞東教授看來,「格列衛」售價如此高昂,也是由於藥物研發生產的特有規律而造成的。「在藥物研發界有一個著名的『雙十定律』,即研發一種新葯,需要花費十年的時間,投入十億美元的資金。不過近年來研發藥物所需要的資金數目,已經遠遠超過十億美元這個限度,有些藥物的研發能達到26億美元。」陳亞東告訴記者,藥物研發實際上是一個「高投入,高風險」的產業,即便花費了如此巨大的時間和經濟成本,有些藥物也不一定能成功上市。以生產「格列衛」的諾華公司為例,1997年到2001年該公司投入了八百多億美元來進行新葯研發,但最終也只有21種藥物成功上市。在這種客觀規律下,這種藥物的定價如此高昂,也並不是一件不合理的事。不過隨著藥物專利期的到期,這類藥物的定價也會逐漸下降。

然而,對於普通患者而言,如此高昂的葯價,無疑是一個巨大的壓力。不光是中國,不少發達國家面對這種高昂的葯價,同樣也感到「壓力山大」。不過好在今年起中國對進口的抗腫瘤藥物實施了零關稅政策,普通患者的壓力無疑有了明顯的減輕。

發病機理複雜致白血病藥物研發困難重重 中國已頒布法規助力原創葯研發

在《我不是葯神》中,一種來自印度的廉價仿製葯,讓不少沒錢服用「格列寧」的病人看到了希望。不過,現如今中國也可以合法生產「格列衛」的仿製葯。據陳亞東介紹,隨著「格列衛」的專利於2013年正式到期,包括中國在內的不少國家都可以對該葯進行仿製。但是令人尷尬的是,雖然中國的仿製葯一瓶的售價只有四千多,但由於藥效還達不到原版葯的標準。陳亞東還告訴記者,到目前為止,中國還沒有自己的白血病原創藥物。而由於白血病發病機理複雜等原因,使得白血病原創藥物研發要克服許多困難,白血病原創藥物研發技術還掌握在世界上少數國家的手中。

「中國目前是一個製藥大國,但還不是一個製藥強國。」從白血病藥物的研發上,也可以管窺當前中國的藥物研發水準。陳亞東告訴記者,目前中國的藥物研發水準,大約處於世界第二梯隊靠前的位置,與第一梯隊的美國、歐盟、日本等國家和地區還有一定的差距。不過近年來中國也投入了大量的精力,制定了相關政策法規,來提升藥物研發水準。尤其是在《我不是葯神》原型案件——「陸勇案」引發社會關注的2015年,中國啟動了一系列醫政改革,頒布了包括「藥物一致性評價」在內的多個政策法規,來提升國內仿製葯的品質,以及原創葯的研發水準,在推動中國從製藥大國向製藥強國轉變的同時,也更好地為普通百姓提供醫療保障。

此外,在世界範圍內,不少治療白血病的全新方法也得到了研發,甚至投入到了實際應用中。未來白血病病人在治療上將能得到更多更好的技術保障。

作為一位致力於抗腫瘤藥物研究的教授,《我不是葯神》上映後,陳亞東還專門組織自己的學生去觀看了這部電影。「我希望通過這部電影,讓學生們更好地認識社會,認識到自己所從事的工作,與許多患者的命運是息息相關的。」陳亞東教授坦言,他希望自己的學生要把自己的工作不僅僅只看做一個謀生手段,同時還要認識到自身所承擔的社會意義。

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