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Moderna,一家“不差錢”的疫苗明星公司

mRNA 新冠病毒疫苗最早在今年秋天就可以分發給醫護人員。

近日,Moderna 公司首席執行官 Stephane Bancel 說道。

十天之前, Moderna 公司與美國國家國民與傳染病研究所(NIAID)共同研發的的 mRNA 新冠病毒疫苗正式啟動臨床 I 期試驗;成為全球最先啟動臨床試驗的新冠疫苗之一(由中國團隊研發的重組新冠疫苗也在同一天正式獲批進入臨床試驗)。

由於這一重大突破,mRNA 技術受到了廣泛的關注,本次研發 mRNA 新冠疫苗的 Moderna 公司一時間也“火”了起來。

Moderna 與 mRNA 技術的淵源

用 mRNA 來指導抗原蛋白的合成,圖自 Moderna 官網

數十年來,有關 mRNA 藥物的願景一直令科學家們魂牽夢縈,他們在這一領域所做的努力也從來沒有停止。

2000 幾年的時候,生物化學家 Katalin Kariko 正在賓夕法尼亞大學的實驗室裡對 mRNA 進行研究,偶然之下,她和同事 Drew Weissman 有了重大發現,改變 mRNA 的一種基本成分尿嘧啶核糖核苷酸(簡稱尿苷酸),可以用於抑製細胞典型炎症。

2005 年,他們在報告中作了進一步披露,使用偽尿嘧啶核苷酸來代替原來的成分,可以大大降低樹突狀細胞識別出該 mRNA 的可能性,從而躲避集體的免疫應答。在小白鼠實驗中,這種 mRNA 最終被證明具有足夠的穩定性,不僅可以在小白鼠體內停留,還可以製造蛋白質。

很快,Katalin Kariko 就與 Drew Weissman 成立了一家名叫 RNARx 的公司,希望通過這項技術來開發藥物,他們的項目也得到了美國政府的 100 萬美元的支持。然而,在政府資金到位後不久,賓夕法尼亞大學就出售了該技術的知識產權,這項技術還未進入臨床試驗就夭折了。

儘管 RNARx 的商業化道路中斷,但 mRNA 的技術仍然引起了不少科學家的興趣,其中就包括波士頓兒童醫院的幹細胞生物學家 Derrick Rossi。2007 年,Derrick Rossi 的研究團隊通過含有偽尿苷酸的 mRNA 來編碼蛋白質,這種蛋白質可以將成熟細胞轉化為幹細胞。

MIT 的連續創業者 Robert Langer 和醫療風險投資機構 Flagship Pioneering 的首席執行官 Noubar Afeyan 意識到了這項技術具有無限的潛力,一種全新的藥物類別將由此而生。於是,Moderna 成立。

從隱形模式到走上發展快車道

上圖從左至右為 Moderna 總裁 Stephen Hoge、RNA 研究總監 Melissa Moore、首席執行官 Stephane Bancel

圖自《Science》

2011 年,Moderna 公司收到 Flagship Pioneering 的資金後就開始運作起來了,並且將目光鎖定在了新的(可申請專利的)核苷酸改造技術上。

就初創團隊而言,Moderna 堪稱大神雲集,包括了上文所提到的幹細胞生物學家 Derrick Rossi、Flagship Pioneering 的首席執行官 Noubar Afeyan、生物科學家 Robert Langer、諾貝爾生理與醫學獎得主 Timothy Springer 以及哈佛幹細胞研究所首席教授 Kenneth Chien 等,這些人都在各自的領域擁有超高的建樹。

儘管 Moderna 在成立之初的兩裡一直以“隱形模式”運作,即在 Flagship Pioneering 內部進行孵化,但 Stephane Bancel 的加入推動公司的發展走上快車道。

2011 年,全球診斷行業頭部公司 BioMerieux 的 CEO Stephane Bancel 接受邀請加入 Moderna 擔任 CEO。之後,他開始做兩手準備,一邊招募更多的科研人員來完善 mRNA 技術,一邊邀請醫藥界知名人士加入公司顧問委員會,比如 2009 年諾貝爾醫學獎得主 Jack Szostak。同時,與領先的生物製藥公司建立了戰略聯盟,包括阿斯利康(AstraZeneca),默克(Merck&Co.),還獲得了不少政府及私營機構的支持。

到 2012 年底,Moderna 就已經圍繞 mRNA 技術提交了 80 多項專利申請,涉及 4000 多項主張,包括化學修飾、RNA 工程、配方、物質組成、路線管理和給藥等等,並在腫瘤、遺傳性遺傳疾病、血友病和糖尿病四個領域建立了臨床前計劃。

目前,Moderna 的 mRNA 療法研發管線中有 21 個研發項目,編碼 24 種不同的蛋白。其中包括 10 種不同抗原可用於開發傳染病疫苗。其中進展最快的一款在研療法叫做 mRNA-1647,針對的是巨細胞病毒(CMV)感染。Moderna 目前有 19 款在研藥物,其中 10 種已經進入臨床,而適應證包括癌症、罕見病、心血管疾病、傳染病等多個領域 。

上圖截自 Moderna 官網

創紀錄的投資者“寵兒”

除了擁有雄厚的科研實力,Moderna 的吸金能力也不差。

雷鋒網獲悉,從 2010 年成立到 2018 年上市前夕,Moderna 已從戰略合作夥伴和投資者手中獲得了超過 26 億美元的資金;截至目前,Moderna 已獲得近 30 億美元的資金支持,估值超過 75 億美元。

Moderna 部分融資經歷如下:

2012 年 12 月,Moderna 正式對外曝光,同時從 Flagship Pioneering 內部獲得超過 400 萬美元的融資;

2013 年 11 月,Moderna 收到來自來 Flagship Pioneering 和 Boston Medical Investors 投資的 1.1 億美元新一輪融資;

2015 年 1 月,Moderna 獲得了來自製藥巨頭阿斯利康 4.2 億美元的投資,創下生物技術公司融資記錄;

2016 年 9 月,Moderna 完成 4.74 億美元的融資,投資者來自美國、歐洲和亞洲;

2018 年 2 月,Moderna 宣布完成 5 億美元的 G 輪系列股權融資,在本輪融資之後,Moderna 公司的估值從 50 億美元漲到 70 億美元。

在完成 G 輪融資的同年 12 月 7 日,Moderna 在納斯達克正式上市,代碼為 MRNA,以 6.04 億美元的 IPO 創下了美股史上生物科技行業記錄。不過,由於當日美股市場大幅下跌,納斯達克綜合指數跌幅超過 3%,Moderna 股價破發。

作為全球三大 mRNA 巨頭之一,Moderna 在本次疫情中迅速行動,2 月 24 日就宣布研發出全球首款新冠病毒疫苗,股價在隨後的兩天裡從 18.59 暴漲到 29.16。

上圖為 mRNA 新冠疫苗首位志願者 Jennifer Haller 接受注射

3 月 16 日,Moderna 研發的 mRNA 新冠疫苗進入臨床試驗,其股價在兩日內從 26.49 美元漲到 31.58 美元;3 月 25 日,Moderna 宣布最早將在今年秋天分發疫苗給醫護人員,股價也在幾天內從 25.82 美元漲到 30.05 美元。

mRNA 新冠疫苗的動態值得我們期待。不過話又說回來,儘管 Moderna 擁有雄厚的實力和資金支持,但目前為止,市面暫時還未有任何一款人用的 mRNA 疫苗。Moderna 的 mRNA 新冠疫苗現加快了臨床試驗的腳步,同時也面臨著潛在的風險。

無論如何,我們都期待好消息傳來。

參考資料:

https://www.sciencemag.org/news/2017/02/mysterious-2-billion-biotech-revealing-secrets-behind-its-new-drugs-and-vaccines

https://endpts.com/moderna-ceo-stephane-bancel-outlines-a-short-path-for-emergency-use-of-a-coronavirus-vaccine/

https://new.qq.com/omn/20200320/20200320A0M0N200

https://baijiahao.baidu.com/s?id=1659585940737003199&wfr=spider&for=pc

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