世界首例免疫愛滋寶寶誕生 解密CCR5基因

來源 / 學術經緯

幾分鐘前，一條重磅新聞傳來。

據人民網報導，「一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒於11月在中國健康誕生。這對雙胞胎的一個基因經過修改，使她們出生後即能天然抵抗愛滋病。這是世界首例免疫愛滋病的基因編輯嬰兒，也意味著中國在基因編輯技術用於疾病預防領域實現歷史性突破。」

消息一經傳出，立刻迎起了業內的熱議。

基因編輯是怎麼做的？

要看懂這個新聞，先要談一下背後使用的技術——CRISPR基因編輯技術。它也被稱為是「基因魔剪」。

簡單來講，這種技術能夠以極高的準確性，精準地對基因組進行編輯。它可以引入一段基因，消除一段基因，甚至是可以對基因組進行單鹼基的修改。

▲CRISPR基因編輯技術簡介

（圖片來源：J LEVIN W [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）

也就是說，這個工具讓我們能夠在分子層面上修改生命的藍圖。

毫無疑問，這在科學研究中是一項突破。有了這款工具，我們能夠很快地對基因進行編輯，方便研究的開展。目前許多基因療法和細胞療法，背後也有這款技術的影子。

首名基因編輯人類是怎麼回事？

根據報導，研究人員們在受精卵中，通過基因編輯技術，對CCR5基因進行了修改。

CCR5基因在人體內有什麼作用呢？原來，它編碼的蛋白質，是HIV病毒入侵人體所需的主要輔助受體之一。理論上講，如果這個基因出現變異或缺失，就有可能關閉HIV病毒入侵人體的大門。

之前一些資料表明，北歐人群中有10%的人存在天然的CCR5基因缺失。他們對HIV病毒有較強的「免疫力」。

經過基因編輯之後，這些受精卵發育成了嬰兒，並呱呱落地。嬰兒體內，CCR5基因發生了永久性的變化。

只是這一次，變化並非來自自然突變，而是人為修改。

這項研究引起了哪些爭議？

從生物技術的角度上，這是一個突破。但從其他角度出發，這項研究充滿了爭議。

首先便是倫理上的擔憂。通過基因改造人類，我們是否已經做好了準備？從公開的資料看，這項研究的確做了倫理上的報備和審查申請，也得到了通過。但在目前這個階段，人類是否有資格對此作出決定？

▲本研究的倫理委員會審查申請書（圖片來源：中國臨床試驗申請中心）

其次，通過基因編輯，這兩名嬰兒的CCR5基因發生了永久的變化。誠然，他們對HIV病毒可能有了天然的免疫力。但他們的其他生理功能，是否會出現變化？這不僅是指CCR5基因變異帶來的變化，還包括CRISPR基因編輯技術潛在脫靶效應帶來的生理學變化。

對於以上兩個問題，我們沒有答案。

我們只知道，2018年11月26日，人類的歷史被徹底改寫了。