中國淋巴瘤患者獲益CAR-T，已經不再遙遠

說起淋巴瘤，我們可能並不陌生

2009年6月11日， 中央電視台著名播音主持人羅京因患淋巴瘤病逝。

2012年11月16日，電影《滾蛋吧！腫瘤君》的漫畫版作者熊頓因患非霍奇金淋巴瘤病逝。

2014年11月10日，日本著名男演員高倉健因惡性淋巴瘤病逝。

2018年10月15日，微軟公司聯合創始人保羅·艾倫（Paul Allen）因患非霍奇金淋巴瘤病逝。

什麼是淋巴瘤？

淋巴瘤是起源於淋巴結和/或結外淋巴組織的一組異質性腫瘤，一般分為霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma，HL）和非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma，NHL）兩大類。其中，非霍奇金淋巴瘤的發病率在不同的年齡階段都呈現明顯的上升趨勢。

淋巴瘤為何複發難治?

霍奇金淋巴瘤（HL）與非霍奇金淋巴瘤（NHL）的治療方法有所不同。現有規範治療方案總體來說包括化療，放療，針對病變部位的手術治療，以及造血乾細胞移植。作為血液系統腫瘤，淋巴瘤幾乎可以侵犯到全身任何組織和器官，引起病變，而且發展速度很快，目前標準治療雖然可以使大部分患者獲得緩解，但仍有相當數量的患者對治療無反應或多次複發後進入難治階段。

定製患者自己的「小推車」，

CAR-T為癌症治療帶來革命性突破

醫藥行業裡2017年被稱作是CAR-T的元年，這一年裡美國FDA批準了世界上首兩款針對血液腫瘤的CAR-T治療產品（諾華的Kymriah和凱特的Yescarta），可以說是細胞治療領域的一個裡程碑，給無數血液腫瘤患者帶來了生的希望。

在英文裡CART是小推車的意思。醫藥行業的CAR-T，則是通過基因工程給免疫T細胞加上CAR(嵌合抗原受體)，從而讓T細胞能夠快速識別並殺死腫瘤細胞。每個接受CAR-T細胞免疫治療的患者，都是把患者自己的免疫細胞在體外進行個性化「定製」，擴增後再次回輸至體內。

這個個性化「定製」的過程是決定CAR-T產品品質的重要環節。企業是否按照國家藥品生產品質管理規範（GMP）規範生產，工藝是否穩定，品質控制及放行標準是否嚴格，以及製備周期長短，都會影響治療的成功率。

Yescarta - 全球首款獲批治療複發難治性NHL的CAR-T細胞治療藥物

前文提到，2017年美國FDA批準了世界上首兩款針對血液腫瘤的CAR-T產品，其中之一就是美國凱特製葯（Kite Pharma）的Yescarta。作為FDA批準的首款針對複發難治性NHL的CAR-T細胞治療藥物，2018年Yescarta獲得歐洲藥品管理局EMA的批準在歐盟上市。

Kite Pharma公布的Yescarta ZUMA-1Ⅰ/Ⅱ期臨床研究結果顯示，108例難治性大B細胞淋巴瘤患者中接受Yescarta治療並有機會接受12個月隨訪後，客觀緩解率為82%，完全緩解率達到了58%，18個月時的總生存率為52%。

而SCHOLAR-1研究顯示，使用現有手段治療複發/難治性大B細胞淋巴瘤的患者，包括原發難治或對二線及以上治療無緩解，或者自體造血乾細胞移植後12個月內複發的患者，客觀緩解率為26％，完全緩解率為7％，患者的中位總生存期為6.3個月。

Yescarta落地中國，

復星凱特啟動IND臨床試驗

復星凱特2017年初從美國 Kite Pharma 引進Yescarta（項目名稱FKC876），取得了其在中國的全面技術轉移和商業許可權。

2017年

4月

美國Kite Pharma與上海復星醫藥集團合作，註冊成立復星凱特生物科技有限公司。

2017年

12月

復星凱特細胞治療產業化基地按照國家藥品生產品質管理規範 （GMP）設計落成並完成驗證。

2018年

5月

復星凱特向國家食品藥品監督管理局藥品審評中?（CDE）遞交了FKC876（美國商品名稱Yescarta）的新葯臨床試驗（IND）申請。

2018年

8月

CDE正式批準了復星凱特的IND申請。

2018年

10月

復星凱特FKC876的臨床研究通過了中國人類遺傳資源辦公室的審批。

目前復星凱特與上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院、華中科技大學同濟醫學院附屬協和醫院和蘇州大學第一附屬醫院正式啟動關於「評價FKC876治療複發難治侵襲性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的安全性和療效的開放性臨床研究」，招募18~65歲的複發難治性大B細胞淋巴瘤患者（包含瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、原發縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）、高級別B細胞淋巴瘤（HGBCL）、轉化的濾泡性淋巴瘤（TFL）），開展註冊臨床試驗（具體入排組標準詳見試驗方案）。

嚴格的監管，是為了患者的安全

CAR-T是個新生事物，同樣其在中國的監管路線也並不長。2017年12月，原國家食葯監局才正式發布了《細胞製品研究與評價技術指導原則》，明確了細胞治療按照藥品的審批路徑上市。雖然目前中國並無CAR-T產品上市，但臨床治療時嚴格按照GMP標準進行的生產管理、科學的試驗設計、並嚴格按照國家藥物臨床試驗品質管理規範(GCP)及相關法律法規開展的臨床試驗，才能驗證藥品的有效性和安全性，才是患者獲益的保障。

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2018年11月5-10日

復星多家海外成員企業、合作夥伴聯合參展